Más de un centenar de profesionales sanitarios se han dado cita en un encuentro que ha puesto en primera línea a las enfermedades raras hematológicas, organizado por Sobi. Durante dos días, desde la compañía biofarmacéutica se ha apostado por una actualización en la investigación, innovación y conocimiento de estos profesionales hematólogos y farmacéuticos hospitalarios en tres enfermedades hematológicas raras o ultrarraras: Hemofilia, Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI) y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). Con su lema 'Aliados en enfermedades raras hematológicas' arrancó el Sobi Summit 2024 con el objetivo de apoyar a los profesionales sanitarios, pero también de los pacientes, aunando innovación y técnicas con el lado más humano.

Sobi Summit 2024 prioriza humanización e innovación en enfermedades raras.

"Nuestro propósito con este encuentro es estar al lado de los profesionales, de los pacientes y de la innovación. Nuestro objetivo es transformar la vida de las personas con enfermedades raras. La Hematología es uno de los ámbitos de las enfermedades raras donde Sobi está creciendo con más fuerza. Queremos que veáis en Sobi un aliado que está con vosotros, comprometidos con la innovación terapéutica, con la búsqueda de soluciones y que nos planteamos cada día cómo poder ayudar al sistema sanitario y a los pacientes", explicaba el director general de Sobi, Román Latorre.

Román Latorre, director general de Sobi.

Ponentes y asistentes  profundizaron en aspectos que permiten estar al lado de los pacientes, de los profesionales sanitarios y de la innovación. De esta forma se desarrollaron talleres, mesas de debate y experiencias clínicas donde se indagó sobre aspectos como elevar los niveles de protección entre los pacientes con hemofilia, el impacto de la anemia entre las personas con HPN o la mejora de la calidad de vida entre las personas con PTI. De este modo, tres hematólogos referentes en estas enfermedades raras estuvieron presentes en el encuentro: David Valcárcel, jefe de Sección y director de la Unidad de Hematología Intensiva y Terapia Celular en el Servicio de Hematología del Hospital Vall d'Hebron; Mónica Ballesteros, hematóloga del Hospital General Universitario Gregorio Marañón y Ramiro Núñez, jefe de Sección de trombosis y hemostasia del Hospital Universitario Virgen del Rocío, quienes intervinieron como coordinadores en la primera jornada, junto con Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz.

Mónica Ballesteros, hematóloga del Hospital General Universitario Gregorio Marañón.

Ramiro Núñez, hematólogo del Hospital Universitario Virgen del Rocío.

Los retos de Sobi en Hematología

El director médico de Sobi, José Luis Justicia, presentó el papel de Sobi en Hematología. Aseguró que se necesita "un mayor conocimiento de las enfermedades" y diagnósticos "precoces y certeros". "El hecho de que solamente el 5 por ciento de las enfermedades raras dispongan de un tratamiento específico hace necesario impulsar la investigación y el desarrollo de nuevas iniciativas. Lo que ocurre es que la investigación en este campo es muy larga y costosa, y no todas las compañías están dispuestas a investigar en ello", explicó.

Sin embargo, insistió en que esta investigación y visibilización es necesaria porque los pacientes y sus familias "merecen un acceso rápido a entidades farmacológicas, moléculas novedosas, y todo ello debe ser rápido y equilibrado. Para superar estos retos, en Sobi se han "autoimpuesto" una misión, que es la de desarrollar y proporcionar sistemas innovadores para mejorar la vida de las personas que viven con estas enfermedades. 

José Luis Justicia, director médico de Sobi.

"Necesitamos un mayor conocimiento de estas enfermedades para lograr un diagnóstico más rápido y más acertado, necesitamos más equipos para los tratamientos y necesitamos acelerar el acceso de estos pacientes a estos fármacos, para los que esperan muchos meses. Sobi tiene la misión de desarrollar un circuito innovador para mejorar la vida de las personas que viven con estas enfermedades, pero no podemos hacerlo solos. Como bien lo dice el lema de esta reunión, necesitamos aliados, entre todos podremos acceder a los retos asociados a esta enfermedad", señaló.

Humanización "imprescindible" en enfermedades raras

Las tres enfermedades raras hematológicas analizadas en el Sobi Summit 2024 han sido la Hemofilia, Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI) y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN).

Uno de los puntos más significativos del encuentro fue el abordaje de la humanización en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras. Beatriz Perales, directora de Acceso y Relaciones Institucionales de Sobi remarcó el papel de la compañía que no solamente quiere ser reconocida por su lado de investigación y tratamiento, sino también por su propósito de acompañar a los pacientes y sus familiares desde el punto de vista humano y emocional. "Por eso siempre buscamos la forma en la que el paciente participe en nuestros proyectos y en la toma de decisiones", asegura. 

Beatriz Perales, directora de Acceso y Relaciones Institucionales de Sobi .

Para analizar esta humanización necesaria en las enfermedades raras, la vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Fidela Mirón, repasó la realidad y actualidad de los más de tres millones de pacientes con enfermedades raras poco frecuentes, señalando la soledad inicial con la que se encuentran y la falta de registros oficiales. "Cada comunidad autónoma cuenta con el suyo propio y no son compartidos, por lo que empezamos a barajar desde un principio cifras que no son oficiales y que juegan en nuestra contra", aseguró.

¿Por qué es necesaria la humanización en las enfermedades raras? Para Fidela, las particularidades de estas patologías hacen de la humanización una "herramienta especialmente importante" para minimizar el impacto de las mismas en el núcleo familiar. Para ello, señaló una serie de propuestas como implicar más a los pacientes, escuchar a las familias e involucrarlas, establecer protocolos de trabajo en Atención Primaria y atención psicosocial y formación, a través de cursos, ciclos y jornadas monográficas "que integren la perspectiva del paciente como fuente y agente de conocimiento" de forma interdisciplinar e interuniversitaria.

Fidela Mirón, vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder).

Redes y relaciones en enfermedades raras e impulso de la IA

En el encuentro también participó Julián Isla, responsable de Recursos de Consultoría de Datos e Inteligencia Artificial en Microsoft España, para analizar los diagnósticos con Inteligencia Artificial en Hematología. Además, se ha abordado la importancia de las redes y las relaciones multidisciplinares en enfermedades raras. "No se entiende la Medicina sin un trabajo en equipo y las redes incluyen varios niveles asistenciales, las relaciones del propio hospital, entre distintos servicios, pero también son importantes las redes interprovinciales, y toma especial relevancia en cuanto a cómo deben abordar estos pacientes y tratamientos los hospitales más pequeños", explicó a este diario Carlos Alberto Arenas, subdirector general de Calidad Asistencial, Seguridad y Evaluación del Servicio Murciano de Salud, que participó en una mesa redonda junto a Raúl Díez, farmacéutico del Hospital Universitario de Getafe y Ramiro Núñez.

Julián Isla, responsable de Recursos de Consultoría de Datos e Inteligencia Artificial en Microsoft España.

Precisamente Núñez hizo hincapié en las novedades más próximas en relación al tratamiento de la hemofilia, e indicó que "estamos viviendo una época dorada en cuanto a las posibles novedades". "Próximamente estamos muy ilusionados con la llegada de nuevos fármacos, entre ellos un factor con una vida media extendida superior a la que tenemos", concretó.

Foto de familia en el 'Sobi Summit 2024'.

Raúl Díez, Carlos Alberto Arenas y Ramiro Núñez.

David Valcárcel, jefe de Sección y director de la Unidad de Hematología Intensiva y Terapia Celular en el Servicio de Hematología del Hospital Vall d'Hebron.

Raúl Díez, farmacéutico del Hospital Universitario de Getafe.

Carlos Alberto Arenas, subdirector general de Calidad Asistencial, Seguridad y Evaluación del Servicio Murciano de Salud.

José Luis Justicia.

Instante de la ponencia 'Diagnóstico con Inteligencia Artificial en HT' del Sobi Summit 2024.

Artículo realizado en colaboración con Sobi. NP-35444 (Junio de 2024)