MADRID, 5 (EUROPA PRESS)
El Grupo de enfermedades raras y medicamentos huérfanos (Orphar-SEFH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), ha realizado su primer informe 'Horizon Scanning de Medicamentos Huérfanos' en el que identifica los nuevos fármacos huérfanos no oncológicos, así como sus nuevas indicaciones en evaluación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) hasta febrero del 2020.
"Este informe nace con una inquietud dinámica y pretende ser actualizado con una periodicidad semestral tanto para reflejar los cambios experimentados por los medicamentos presentes en cada categoría, como para incluir los nuevos medicamentos que inicien su evaluación por la EMA", ha dicho el coordinador de Orphar-SEFH, José Luis Poveda.
A su juicio, la información, dirigida a los decisores y profesionales sanitarios del Sistema Nacional de Salud (SNS), puede ser de "gran utilidad" para anticiparse con tiempo suficiente a la innovación terapéutica en el campo de las enfermedades raras que podría ser introducida en España en un futuro próximo".
"La nueva era de innovación terapéutica en enfermedades raras es una gran oportunidad para el cuidado de la salud de los pacientes con este tipo de enfermedades, pero plantea desafíos para la sostenibilidad de los sistemas de salud", ha apostillado la presidenta de la SEFH, Olga Delgado.
En este contexto, prosigue, se requiere una mirada "más allá" de los plazos habituales para poder hacer un "adecuado" análisis, evaluación y posicionamiento de las innovaciones terapéuticas que, además, permitan implementar nuevos enfoques de pago por resultados de estas tecnologías disruptivas de manera temprana.
Los medicamentos huérfanos se han clasificado en 4 categorías siguiendo las diferentes fases que sigue un medicamento hasta la autorización por la Comisión Europea (CE). Así, el informe distingue entre los incluidos en el programa 'PRIME' de la EMA, programa que proporciona un apoyo temprano y proactivo al promotor con el fin de optimizar la generación de datos sólidos sobre los riesgos y beneficios y permitir una evaluación acelerada del mismo; los que están en proceso de evaluación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP); aquellos que ya tienen una opinión positiva del CHMP pendientes de la decisión de la CE; y los que ya es encuentran autorizados por la CE pero no están comercializados todavía en España.
En concreto, la EMA está evaluando a través de su programa PRIME un total de 26 medicamentos huérfanos no oncológicos, de los cuales 14 son terapias avanzadas, 9 son sustancias químicas y 3 productos biológicos. El área terapéutica con más medicamentos en el programaPRIME de la EMA es la hematología y hemostasia.
Asimismo, de los 21 medicamentos huérfanos en evaluación por elCHMP, sólo 4 son terapias avanzadas, 11 son sustancias químicas y 6 son productos biológicos. El área terapéutica de la que más medicamentos en evaluación por el CHMP es el neurología (5), seguida de las enfermedades infecciosas (4) y la hematología y hemostasia (4).
Tanto los 2 nuevos medicamentos con opinión positiva del CHMP pendientes de decisión CE como la nueva indicación son sustancias químicas. De los 18 nuevos medicamentos autorizados por la CE pendientes de comercialización en España en febrero 2020, 2 son terapias avanzadas, 8 son sustancias químicas y 8 biológicos. Además, 3 de los 18 recibieron la aprobación de manera condicional, y 5 autorización en circunstanciasexcepcionales. De los 4 medicamentos huérfanos con nuevas indicaciones autorizadas por la CE en este periodo, 3 son sustancias químicas y 1 es un producto biológico.