El Niño Jesús prevé su ensayo TIL para tumores sólidos a partir de julio

El ensayo clínico del medicamento TIL (Linfocitos infiltrantes de tumor, por sus siglas en inglés) para tumores sólidos avanzados en niños ya tiene fecha prevista. Su llegada se espera a partir de julio de 2022, tal y como ha anunciado Manuel Ramírez Orellana, coordinador de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús de Madrid en declaraciones a Redacción Médica. "En estos momentos se está tramitando toda la documentación para presentarla en la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y solicitar la aprobación del ensayo", afirma Ramírez Orellana. Este medicamento ya ha sido probado "en tres niños y ha demostrado que es seguro".

Una vez que la Aemps confirme la aprobación del ensayo, "el siguiente paso será ofrecer la participación en el mismo a los niños que cumplan las condiciones y prevemos que se iniciará en la segunda mitad de 2022", según Ramírez Orellana. Para llevar a cabo el ensayo, el experto señala que "se ha calculado que el tamaño muestral necesario para responder a las preguntas de la fase I debe ser de 12 niños y, en este primer proceso, se estudiará todo aquello que concierne a la seguridad del tratamiento, como las toxicidades y las dosis máximas toleradas". Un punto fundamental para Ramírez Orellana ya que, si el ensayo tiene éxito y se demuestra que es seguro, "el siguiente paso sería comenzar la fase en la que se buscaría la eficacia".

Ramírez Orellana explica que, a día de hoy, "este procedimiento ya se ha realizado en tres niños" y lo que se hace es que "a partir de una muestra del tumor que se extrae de cada paciente, se multiplican los linfocitos que hay dentro del propio tumor y se lo volvemos a infundir al niño". En estos tres niños, "se ha demostrado que sí somos capaces de hacerlo y que el tratamiento es seguro ya que no han tenido efectos adversos graves ninguno de los tres niños".

Los resultados que se han obtenido "son a nivel individual y no se pueden sacar conclusiones definitivas para un grupo de niños", según Ramírez Orellana. Además, añade que "lo que se pretende hacer a partir de ahora es que esto esté más reglado y controlado en el contexto de un ensayo clínico en el cual se establezca una serie de condiciones para poder acceder al mismo, con unas preguntas completas que se responderán mediante ese ensayo". Igualmente, el experto detalla que "según los resultados iniciales, esto es factible, seguro y puede aportar un beneficio a aquellos niños a los que los demás tratamientos les han fallado".

¿Quiénes son los mejores candidatos para el ensayo clínico?

Los candidatos para participar en el ensayo serán "todos los niños que tienen tumores sólidos y a quienes los tratamientos iniciales han demostrado que no son capaces de controlar la enfermedad", es decir, sobre todo "aquellos con tumores extracraneales, siendo el neuroblastoma o sarcoma los más frecuentes en la población pediátrica". Es decir, para Ramírez Orellana "su objetivo final es ser capaces de fabricar medicamentos basados en células o en terapia génica que sean nuevos y que puedan ayudar a niños con cáncer para los cuales los tratamientos actuales no le solucionan su enfermedad".

Este desarrollo pretende que "en el futuro se disponga de una herramienta adicional con la cual poder tratar a los niños y que se sepa cuál es la manera óptima de elegir este tratamiento, a qué niños les va a beneficiar y quienes no y, en caso de estos últimos, buscar otra vía de tratamiento", aclara Ramírez Orellana.

Gustavo Melen: "Los niños en los que se prueban estos medicamentos son pacientes que ya han pasado por muchas terapias previas, con un estado bastante avanzado de la enfermedad"

Por su parte, Gustavo Melen, jefe de la Sala Blanca de nueva generación del Hospital Niño Jesús, añade que "los niños en los que se prueban estos medicamentos son pacientes que ya han pasado por muchas terapias previas y que ya vienen en un estado bastante avanzado de su enfermedad. Entonces, muchas veces ya no hay tiempo para revertir los efectos negativos que tienen la enfermedad y la utilización de fármacos tan agresivos para tratar de controlarla. No son nunca los mejores candidatos para probar estos medicamentos". 

Gracias a la nueva sala blanca modular de la que dispone el centro hospitalario, "se fabrica el medicamento TIL, el cual aprovecha la respuesta inmune que tiene cualquier paciente con cáncer. Es decir, una de las cosas que ocurren en ese sistema inmune es que se generan linfocitos que responden al tumor y tratan de atacarlo, y estos linfocitos viajan al tumor y se alojan allí". Para este tipo de terapias, "se aprovecha una cirugía que se le hace al paciente por el curso clínico de su enfermedad, se le extrae un trozo de tumor y, a partir de ese tumor, se extraen los linfocitos que están ahí alojados, gracias a la sala blanca", postilla Melen. 

Finalmente, "lo que se hace en esa sala modular es expandir esos linfocitos y expandirlos (fuera del paciente) para posteriormente devolverlos al niño". Un procedimiento que ya se ha probado, gracias a la autorización de la Aemps, en varios niños con éxito.