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Europa pide coordinación para un abordaje equitativo de enfermedades raras
La Comisión de Salud Pública llama a aprovechar mejor el marco legal y jurídico vigente para evitar cuellos de botella
Comisión de Salud Pública sobre el plan europeo de enfermedades raras.
24 feb 2026. 13.45H
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POR MANU IBÁÑEZ
En Europa hay entre 27 y 36 millones de personas afectadas por alguna enfermedad rara. Aunque se calcula que existen entre 6.000 y 8.000 tipos de estas patologías poco comunes, el 95 por ciento no cuenta con ninguna terapia específica aprobada. Para paliar esa circunstancia, la Comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo ha reclamado este martes que el futuro plan europeo de enfermedades raras asegure la armonización en el acceso al diagnóstico temprano y en la adquisición de nuevos medicamentos entre los Estados miembro. En el informe ad hoc presentado a los europarlamentarios se concluye, en resumen, que el marco legal y jurídico actual ya cuenta con herramientas suficientes para aumentar el nivel de coordinación. Las Redes Europeas de Referencia (ERN) son “un factor fundamental” en ese sentido, según las autoras del análisis. Y aunque han reconocido que todavía “no se utilizan lo suficiente”, confían en su potencial.
“Todavía hay margen de acción a través de financiación específica y coordinación para reforzar la gobernanza”, ha asegurado Mariana Dates, experta en política sanitaria de Tetra Tech y autora principal del informe técnico, cuyo ponente es el eurodiputado socialista Nicolás González Casares. “Hay un amplio abanico de opciones europeas con un potencial claro para reducir la carga mental, social y económica de las enfermedades raras y que se podían incluir en un plan de acción de la Unión Europea (UE)”, ha remarcado Meena Fernandes, miembro del servicio de investigación del Parlamento Europeo (EPRS por sus siglas en inglés) y otra de las responsables del estudio junto a Deimanté Kazlauskaité, consultora principal del Centre for Strategy & Evaluation Services.
Según esta última, son varios los cuellos de botella que dificultan la equidad entre los socios comunitarios a la hora de detectar y tratar las enfermedades raras: la “falta de integración” de las redes europeas, la fragmentación de datos y la falta de reconocimiento del “papel social” de los cuidadores sociosanitarios. Los europarlamentarios españoles que han intervenido en el debate han coincidido en resaltar la importancia de mejorar el acceso al diagnóstico temprano. “El cribado neonatal no puede depender de que un bebé nazca en un punto o en otro de Europa para ser diagnosticado o no de una enfermedad rara. Como europeos y europeas debemos exigir los mismos derechos para todos, por lo menos desde el momento en el que empezamos nuestras vidas”, ha dicho González Casares.
Elena Nevado del Campo, del PP europeo, ha subrayado la importancia de “armonizar” los marcos terapéuticos de los Estados miembro: “En Italia hay hasta 46 pruebas de cribado neonatal, pero en otros Estados sólo dos”. Esa “desigualdad” en el acceso, ha indicado, es “la primera traba” con la que se encuentran los pacientes, ante lo cual ha reclamado una “renovación” en la gobernanza de los socios comunitarios. Margarita de la Pisa Carrión, de Vox, también ha abogado por reforzar “de manera decidida” la investigación y la innovación, “especialmente en biotecnología y terapias avanzadas”, para “poder dar una respuesta real a las enfermedades raras y garantizar nuestra autonomía sanitaria”. En todo caso, ha reconocido que los avances tanto en diagnóstico temprano como en tratamiento invitan a la “esperanza”.
Las expertas han compartido esas reivindicaciones, y para abordar tales retos plantean en su informe una treintena de medidas, todas basadas en el “variado panorama legislativo” de la UE. Dates ha aludido a normativas que “están por llegar” como la Ley de Biotecnología y la Ley de Medicamentos Fundamentales, además de a otros instrumentos en “fase incipiente” y que “tienen que dejarse madurar antes de promulgar nueva legislación”.
Las iniciativas planteadas -ninguna de carácter legislativo- se dividen en seis áreas temáticas en las que se han identificado los cuellos de botella en el abordaje de enfermedades raras: diagnóstico y cribado, acceso y asequibilidad de las terapias, investigación e innovación, datos y registros, inclusión social y apoyo a las familias, y por último, gobernanza y ERN. Entre otras cosas, las expertas sugieren que sea un panel de expertos el que lidere la coordinación en el acceso a nuevos cribados. “La coordinación podría fomentar la reducción de la carga administrativa y la duplicación de costes”, según Dates.
En cuanto a la adquisición de nuevos medicamentos de forma conjunta, la experta ha indicado que en el marco legal vigente existe margen para hacerlo, aunque sólo “de forma voluntaria”: “Se podría lograr un enfoque más colaborativo, con compras conjuntas con carácter voluntario para mejorar el acceso a terapias de alto coste, sobre todo para Estados miembro con menos ingresos. Esto generaría más beneficios de eficacia y simplificaría los procedimientos en este ámbito”.
En el informe también se llama a flexibilizar los mecanismos de la UE para identificar necesidades no cubiertas, coordinar el “ecosistema europeo de investigación” para acelerar la integración de la evidencia científica, integrar plenamente en el Espacio Europeo de Datos Sanitarios una “infraestructura segura y transfronteriza” de información sobre enfermedades raras, reforzar los itinerarios de atención sociosanitaria “integrados y basados en el paciente” y, finalmente, centralizar la planificación estratégica con las ERN como herramienta clave. Para lograr este último objetivo, Dates ha reclamado acuerdos “más estables” de financiación.
La experta ha repetido que las medidas propuestas no son ninguna quimera, sino que están basadas en documentos e informes políticos de la propia UE. Por tanto, lo que se plantea en el informe es un “ajuste” de los instrumentos que ya existen “pero que no funcionan tal como desearíamos”. Al respecto, ha insistido en la importancia de explotar convenientemente las ERN, que, “aunque han conseguido mucho en muy pocos años” -se pusieron en marcha en 2017-, “no se utilizan todo lo que se tendrían que utilizar”: “Se ha logrado un importante grado de eficiencia, pero se puede hacer más”.
“Todavía hay margen de acción a través de financiación específica y coordinación para reforzar la gobernanza”, ha asegurado Mariana Dates, experta en política sanitaria de Tetra Tech y autora principal del informe técnico, cuyo ponente es el eurodiputado socialista Nicolás González Casares. “Hay un amplio abanico de opciones europeas con un potencial claro para reducir la carga mental, social y económica de las enfermedades raras y que se podían incluir en un plan de acción de la Unión Europea (UE)”, ha remarcado Meena Fernandes, miembro del servicio de investigación del Parlamento Europeo (EPRS por sus siglas en inglés) y otra de las responsables del estudio junto a Deimanté Kazlauskaité, consultora principal del Centre for Strategy & Evaluation Services.
Diagnóstico precoz y autonomía sanitaria de la UE
Según esta última, son varios los cuellos de botella que dificultan la equidad entre los socios comunitarios a la hora de detectar y tratar las enfermedades raras: la “falta de integración” de las redes europeas, la fragmentación de datos y la falta de reconocimiento del “papel social” de los cuidadores sociosanitarios. Los europarlamentarios españoles que han intervenido en el debate han coincidido en resaltar la importancia de mejorar el acceso al diagnóstico temprano. “El cribado neonatal no puede depender de que un bebé nazca en un punto o en otro de Europa para ser diagnosticado o no de una enfermedad rara. Como europeos y europeas debemos exigir los mismos derechos para todos, por lo menos desde el momento en el que empezamos nuestras vidas”, ha dicho González Casares.
Elena Nevado del Campo, del PP europeo, ha subrayado la importancia de “armonizar” los marcos terapéuticos de los Estados miembro: “En Italia hay hasta 46 pruebas de cribado neonatal, pero en otros Estados sólo dos”. Esa “desigualdad” en el acceso, ha indicado, es “la primera traba” con la que se encuentran los pacientes, ante lo cual ha reclamado una “renovación” en la gobernanza de los socios comunitarios. Margarita de la Pisa Carrión, de Vox, también ha abogado por reforzar “de manera decidida” la investigación y la innovación, “especialmente en biotecnología y terapias avanzadas”, para “poder dar una respuesta real a las enfermedades raras y garantizar nuestra autonomía sanitaria”. En todo caso, ha reconocido que los avances tanto en diagnóstico temprano como en tratamiento invitan a la “esperanza”.
Una treintena de medidas basadas en el margo legal vigente
Las expertas han compartido esas reivindicaciones, y para abordar tales retos plantean en su informe una treintena de medidas, todas basadas en el “variado panorama legislativo” de la UE. Dates ha aludido a normativas que “están por llegar” como la Ley de Biotecnología y la Ley de Medicamentos Fundamentales, además de a otros instrumentos en “fase incipiente” y que “tienen que dejarse madurar antes de promulgar nueva legislación”.
Las iniciativas planteadas -ninguna de carácter legislativo- se dividen en seis áreas temáticas en las que se han identificado los cuellos de botella en el abordaje de enfermedades raras: diagnóstico y cribado, acceso y asequibilidad de las terapias, investigación e innovación, datos y registros, inclusión social y apoyo a las familias, y por último, gobernanza y ERN. Entre otras cosas, las expertas sugieren que sea un panel de expertos el que lidere la coordinación en el acceso a nuevos cribados. “La coordinación podría fomentar la reducción de la carga administrativa y la duplicación de costes”, según Dates.
En cuanto a la adquisición de nuevos medicamentos de forma conjunta, la experta ha indicado que en el marco legal vigente existe margen para hacerlo, aunque sólo “de forma voluntaria”: “Se podría lograr un enfoque más colaborativo, con compras conjuntas con carácter voluntario para mejorar el acceso a terapias de alto coste, sobre todo para Estados miembro con menos ingresos. Esto generaría más beneficios de eficacia y simplificaría los procedimientos en este ámbito”.
En el informe también se llama a flexibilizar los mecanismos de la UE para identificar necesidades no cubiertas, coordinar el “ecosistema europeo de investigación” para acelerar la integración de la evidencia científica, integrar plenamente en el Espacio Europeo de Datos Sanitarios una “infraestructura segura y transfronteriza” de información sobre enfermedades raras, reforzar los itinerarios de atención sociosanitaria “integrados y basados en el paciente” y, finalmente, centralizar la planificación estratégica con las ERN como herramienta clave. Para lograr este último objetivo, Dates ha reclamado acuerdos “más estables” de financiación.
La experta ha repetido que las medidas propuestas no son ninguna quimera, sino que están basadas en documentos e informes políticos de la propia UE. Por tanto, lo que se plantea en el informe es un “ajuste” de los instrumentos que ya existen “pero que no funcionan tal como desearíamos”. Al respecto, ha insistido en la importancia de explotar convenientemente las ERN, que, “aunque han conseguido mucho en muy pocos años” -se pusieron en marcha en 2017-, “no se utilizan todo lo que se tendrían que utilizar”: “Se ha logrado un importante grado de eficiencia, pero se puede hacer más”.
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