Europa empuja a armonizar el acceso a la innovación para enfermedades raras

Europa sigue caminando hacia una mejor coordinación entre la Comisión y los Estados miembro para paliar los problemas de acceso a tratamientos para enfermedades raras. En la Comisión de Salud Pública de este jueves, el europarlamentario socialista Nicolás González ha abogado por crear “un auténtico ecosistema europeo de enfermedades raras” basado en la propuesta reglamentaria que hay sobre la mesa. “Contamos con iniciativas europeas importantes, pero siguen funcionando de forma fragmentada y desigual entre Estados miembros. En un ámbito como el de las enfermedades raras, donde el conocimiento está disperso y el número de pacientes por país es limitado, la cooperación europea no es un complemento, es una necesidad, es imprescindible”, ha dicho durante su defensa del primer proyecto de informe sobre el futuro Plan de Acción europeo sobre este tipo de patologías.

Donata Meroni, jefa de la Unidad de Seguimiento y Cooperación Sanitarias de la Comisión Europea, ha valorado la labor “integral y completa” de la Comisión de Salud Pública para elaborar el informe presentado por González. Meroni ha reconocido que el abordaje de las enfermedades raras representa “un reto de salud pública importante” que “implica coordinación en la Unión, aunando a los Estados miembro, los profesionales sanitarios, la investigación, la industria y las organizaciones de pacientes” para, así garantizar “un diagnóstico temprano, un acceso igualitario al diagnóstico y al tratamiento, y una infraestructura de datos”.

La propuesta planteada por González se basa en el informe jurídico expuesto en la propia Comisión de Salud Pública a finales de febrero, un documento en el que, entre otras cosas, se concluía que el marco legal y jurídico vigente en la Unión Europea ya tiene herramientas suficientes para mejorar el nivel de coordinación reclamado entre todos los actores. Los expertos señalaban las Redes Europeas de Referencia (ERN) como “un factor fundamental” para avanzar hacia una mayor coordinación entre las estrategias y planes nacionales, si bien reconocían que aún no se está explotando todo su potencial.

Las claves de la propuesta reglamentaria para enfermedades raras

En ello ha incidido el eurodiputado socialista, quien ha resaltado que el reglamento propuesto por la Comisión de Salud Pública recoge “medidas muy concretas” para hacer realidad un marco homogéneo a nivel comunitario para hacer frente a las enfermedades raras. Entre otras cosas, obliga a los Estados miembro a desarrollar y actualizar planes nacionales “con objetivos claros, indicadores medibles y mecanismos de seguimiento”, de manera que exista “una base común sobre la que construir la coordinación europea”.

También se propone “reforzar y consolidar” el papel de las ERN “facilitando el acceso de los pacientes al conocimiento experto con independencia de su lugar de residencia”, lo cual “implica mejorar financiación, capacitación e integración en los sistemas nacionales”. Además, se insta a desarrollar un espacio europeo de datos de enfermedades raras “plenamente interoperable” e integrado en el Espacio Europeo de Datos Sanitarios.

En esa línea, el reglamento incorpora medidas, como el acceso a pruebas diagnósticas avanzadas y el uso de herramientas digitales para el intercambio transfronterizo de conocimiento clínico, para reducir el tiempo de diagnóstico hasta un año como máximo. “Hoy, en nuestros Estados miembro, están naciendo niños y niñas que no tienen acceso a pruebas existentes y que, probablemente, sufran un retraso o un no diagnóstico de las enfermedades raras. Tenemos que darle los mismos derechos a todas las familias europeas”, ha subrayado González. “El objetivo es claro, que los datos puedan utilizarse de forma segura y eficaz para mejorar el diagnóstico, la investigación y la planificación sanitaria”, ha añadido antes de apuntar que buscará la “unanimidad” de todos los grupos políticos para aprobar el reglamento en la Eurocámara.

Voces españolas en el respaldo de PPE y Patriots al informe

La propuesta contará, a priori, con el respaldo del PPE, cuya eurodiputada Elena Nevado ha avanzado que su grupo trabajará “con absoluta lealtad” con González: “Necesitamos, sin duda más investigación y más innovación, un impulso decidido y financiación suficiente, y por supuesto que compartimos que sin datos no hay evidencias, y sin evidencias no hay tratamientos”. Por ello ha dicho estar “convencida” de que se podrá alcanzar “un buen acuerdo”: “Lo que queremos es que exista una estrategia clara que dé seguridad a los pacientes”.

La también española Margarita de la Pisa, de Vox, ha avanzado que su grupo parlamentario, Patriots, presentará enmiendas para “complementar” la iniciativa, aunque ha aclarado que comparte “en gran parte” su “enfoque”. De la Pisa ha llamado a hacer hincapié en la atención temprana, “que no siempre implica el uso de medicamentos”, y en la asistencia de “profesionales multidisciplinares”.

Para la eurodiputada conservadora, también es “fundamental” ahondar en el concepto de “necesidad médica no satisfecha”: “A veces, pequeñas cosas pueden marcar una gran diferencia en la vida de las personas, como ocurre con el tratamiento de la piel de mariposa, con herramientas que no curan pero que hacen que las heridas cicatricen mejor”. De la Pisa también ha valorado iniciativas normativas como la Biotech Act, que “puedan impulsar todavía más la innovación, apoyar con incentivos, seguridad jurídica y un refuerzo para un mejor desarrollo de los medicamentos huérfanos”.

La Comisión valora las iniciativas en marcha pero se abre a dialogar

En nombre de la Comisión Europea, Meroni ha felicitado a los ponentes del informe por su “trabajo equilibrado” y ha asegurado que, para la Unión Europea, mejorar el diagnóstico temprano y el “acceso igualitario” a terapias contra enfermedades raras “es una prioridad”: “Muchos de los objetivos fijados por el informe reflejan adecuadamente la política actual de la Comisión y sus prioridades. Nuestra labor sobre enfermedades raras se basa en la comunicación, la normativa revisada en materia farmacéutica y la directiva de salud transfronteriza”.

La jefa de la Unidad de Seguimiento y Cooperación Sanitarias ha dicho estar de acuerdo en “la importancia de una coordinación robusta en la Unión Europea para mejorar el diagnóstico, el tratamiento y los cuidados para las personas afectadas por estas enfermedades”, al respecto de lo cual ha resaltado las iniciativas que ya hay en marcha en ese sentido, como el plan de acción conjunto para integrar las ERN en los sistemas nacionales de salud, la nueva normativa farmacéutica para adaptar la aprobación de medicamentos “al progreso científico y tecnológico”, la Ley de Medicamentos Críticos y el Espacio Europeo de Datos Sanitarios. Además, ha recordado la inversión de más de 5.000 millones de euros en investigación.

Aun así, ha insistido en que la Comisión analizará como impulsar nuevas políticas basadas en el informe de la Comisión de Salud Pública: “Estamos deseando colaborar de forma estrecha con el Parlamento, los Estados miembro y todas las partes implicadas, la investigación, las asociaciones de pacientes y el personal clínico, para mejorar el bienestar de las personas que viven con enfermedades raras en la Unión Europea y que nadie quede a la zaga, que nadie se quede solo”.