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España rescatará terapias avanzadas pausadas por falta de retorno económico
Hay más de 220 tratamientos cuyo desarrollo se ha interrumpido y el objetivo es producirlos en formato académico
El director gerente del Hospital Sant Joan de Déu, Manel del Castillo, y el presidente de Feder, Juan Carrión.
25 mar 2026. 17.05H
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POR DAVID PUNZANO
España se situará a la vanguardia de la investigación de enfermedades raras con la creación de un proyecto que rescatará terapias avanzadas de todo el mundo cuyo desarrollo se ha interrumpido en el ámbito farmacéutico y las producirá en formato académico y acelerará su administración al paciente. Únicas, la estrategia impulsada por el Hospital Sant Joan de Déu y la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) con el fin de hacer frente a los desafíos que plantean las enfermedades raras para los pacientes, familias y sistema de salud evolucionará con RemindER, que identificará nuevas terapias ya disponibles para enfermedades raras, más de 220 en la actualidad, y las desarrollará hasta garantizar la llegada del tratamiento al enfermo.
Así lo ha dado a conocer el director gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, Manel del Castillo, quien ha argumentado esta iniciativa para resolver un "fallo de mercado" en el sector farmacéutico y que RemindER asuma el papel de promotor de ensayos clínicos no comerciales, impulsando y desarrollando todas las fases necesarias hasta garantizar la llegada del tratamiento al paciente. Esta solución pretende resolver que, en el ámbito de las enfermedades raras y ultrararas, tras la fase de descubrimiento de tratamientos, su desarrollo puede quedar interrumpido por la falta de interés de la industria farmacéutica al haber pocas personas afectadas y, por tanto, sin retorno económico.
En aquellos casos en los que resulte viable, se valorará asimismo la tramitación de la solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) y la eventual llegada del tratamiento al mercado. "Que un paciente no tenga terapia, es una desgracia; pero que haya terapia y no te la puedan dar, es una injusticia inaceptable. Esto lo podemos corregir y es el gran objetivo de la Fundación Únicas", ha asegurado del Castillo durante la reciente jornada "Dando visibilidad a las enfermedades raras, pero no invisibles", que tuvo lugar en el Senado. La Fundación Únicas, de nueva creación, será el instrumento jurídico y estratégico para dar respuesta a los retos de las enfermedades minoritarias, "dada la complejidad de los pacientes, la necesidad de trabajo colaborativo y las escasas estructuras asistenciales de ámbito nacional".
En este sentido, el Hospital Sant Joan de Déu ya trabaja con alguna de estas terapias y está tratando a algunos niños y niñas con enfermedades raras gracias a que sus familias le han cedido la idea, pero el centro sanitario debe fabricar y aplicar el tratamiento. "La intención curativa puede ser de 100.000 o 150.000 euros, no son cifras astronómicas, pero hay que cubrirlas", ha incidido del Castillo.
"Es una cosa de presente. No puede ser que haya terapias desarrolladas que no lleguen al paciente porque nadie las quiere fabricar, y hemos buscado un mecanismo para corregirlo", ha remarcado el director gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. De hecho, ya hay niños o niñas con enfermedades raras que se han podido beneficiar de estos avances terapéuticos y han registrado mejoras en su salud.
Únicas cuenta con un proyecto, la Red Únicas, impulsada por el Hospital Sant Joan de Déu y la Feder, liderada por el Ministerio de Sanidad y financiada por fondos europeos para crear una plataforma de datos de pacientes de toda España con enfermedad rara. En ella participan ya más de treinta hospitales y se prevé que se ponga en marcha el ecosistema de alianzas para ofrecer una respuesta coordinada a los enfermos en junio.
En este sentido, la Fundación Únicas también tendrá un vínculo con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas. Su patronato estará compuesto por el Hospital Sant Joan de Déu y Feder, así como por representantes de la fundación Columbus (que ya ayudado a identificar las terapias creadas pero sin desarrollo), universidades, instituciones, hospitales pertenecientes al Ciber y mecenas. También se establecerán convenios de colaboración con administraciones públicas y la industria farmacéutica. En uno de sus consejos, el institucional, estará representadas las comunidades autónomas y el Ministerio de Sanidad, mientras que en otro estarán todos los centros de la Red Únicas.
Por su parte, el presidente de Feder, Juan Carrión, que presentó esta iniciativa junto del Castillo a la reina Letizia, ha asegurado que tienen en este proyecto puestas "muchas esperanzas". Según sus cálculos, existen más de 7.000 enfermedades raras que afectan a unos 400 millones de personas en el mundo, las cuales aproximadamente tres millones residen en España.
Así lo ha dado a conocer el director gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, Manel del Castillo, quien ha argumentado esta iniciativa para resolver un "fallo de mercado" en el sector farmacéutico y que RemindER asuma el papel de promotor de ensayos clínicos no comerciales, impulsando y desarrollando todas las fases necesarias hasta garantizar la llegada del tratamiento al paciente. Esta solución pretende resolver que, en el ámbito de las enfermedades raras y ultrararas, tras la fase de descubrimiento de tratamientos, su desarrollo puede quedar interrumpido por la falta de interés de la industria farmacéutica al haber pocas personas afectadas y, por tanto, sin retorno económico.
En aquellos casos en los que resulte viable, se valorará asimismo la tramitación de la solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) y la eventual llegada del tratamiento al mercado. "Que un paciente no tenga terapia, es una desgracia; pero que haya terapia y no te la puedan dar, es una injusticia inaceptable. Esto lo podemos corregir y es el gran objetivo de la Fundación Únicas", ha asegurado del Castillo durante la reciente jornada "Dando visibilidad a las enfermedades raras, pero no invisibles", que tuvo lugar en el Senado. La Fundación Únicas, de nueva creación, será el instrumento jurídico y estratégico para dar respuesta a los retos de las enfermedades minoritarias, "dada la complejidad de los pacientes, la necesidad de trabajo colaborativo y las escasas estructuras asistenciales de ámbito nacional".
Terapias de 150.000 euros
En este sentido, el Hospital Sant Joan de Déu ya trabaja con alguna de estas terapias y está tratando a algunos niños y niñas con enfermedades raras gracias a que sus familias le han cedido la idea, pero el centro sanitario debe fabricar y aplicar el tratamiento. "La intención curativa puede ser de 100.000 o 150.000 euros, no son cifras astronómicas, pero hay que cubrirlas", ha incidido del Castillo.
"Es una cosa de presente. No puede ser que haya terapias desarrolladas que no lleguen al paciente porque nadie las quiere fabricar, y hemos buscado un mecanismo para corregirlo", ha remarcado el director gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. De hecho, ya hay niños o niñas con enfermedades raras que se han podido beneficiar de estos avances terapéuticos y han registrado mejoras en su salud.
Participación de Sanidad y comunidades autónomas
Únicas cuenta con un proyecto, la Red Únicas, impulsada por el Hospital Sant Joan de Déu y la Feder, liderada por el Ministerio de Sanidad y financiada por fondos europeos para crear una plataforma de datos de pacientes de toda España con enfermedad rara. En ella participan ya más de treinta hospitales y se prevé que se ponga en marcha el ecosistema de alianzas para ofrecer una respuesta coordinada a los enfermos en junio.
En este sentido, la Fundación Únicas también tendrá un vínculo con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas. Su patronato estará compuesto por el Hospital Sant Joan de Déu y Feder, así como por representantes de la fundación Columbus (que ya ayudado a identificar las terapias creadas pero sin desarrollo), universidades, instituciones, hospitales pertenecientes al Ciber y mecenas. También se establecerán convenios de colaboración con administraciones públicas y la industria farmacéutica. En uno de sus consejos, el institucional, estará representadas las comunidades autónomas y el Ministerio de Sanidad, mientras que en otro estarán todos los centros de la Red Únicas.
Por su parte, el presidente de Feder, Juan Carrión, que presentó esta iniciativa junto del Castillo a la reina Letizia, ha asegurado que tienen en este proyecto puestas "muchas esperanzas". Según sus cálculos, existen más de 7.000 enfermedades raras que afectan a unos 400 millones de personas en el mundo, las cuales aproximadamente tres millones residen en España.
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