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Vall d'Hebron triplica el tiempo sin recaídas en neuroblastoma infantil
El hospital logra mejoras con una quimioinmunoterapia que espera optimizar en un nuevo ensayo internacional
Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d'Hebron. Imagen del Vall d'Hebron Barcelona Hospital Campus.
13 feb 2026. 08.10H
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POR REBECA COJO
Poco frecuente, pero "muy agresivo". Así es el neuroblastoma infantil, un tipo de cáncer pediátrico que afecta aproximadamente a 90 niños al año en España y representa cerca del 10 por ciento de los casos oncólogicos registrados en este segmento poblacional. La supervivencia de los menores cuya enfermedad no responde a la primera línea de tratamiento o que presentan recaídas es muy baja, lo que hace imprescindible desarrollar nuevas estrategias terapéuticas. De esa necesidad surgía el proyecto Beacon, destinado a comprobar la eficacia y seguridad al combinar inmunoterapia con quimioterapia. El estudio, que incluyó a 65 pacientes de entre 1 y 18 años, procedentes de 29 centros en siete países europeos, desvelaba "resultados clínicos significativos" para satisfacción de profesionales como Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d'Hebron y coordinador del ensayo.
Aquellos pacientes que recibieron dinutuximab beta junto a la quimioterapia en su tratamiento experimentaron una reducción tumoral del 30,2 por ciento, frente al 18,2 por ciento de los que se sometieron únicamente a la terapia convencional, mientras que la supervivencia libre de progresión se prolongó hasta los 11,1 meses, es decir, el triple que la que registraron aquellos que no recibieron el tándem terapéutico y que fue de 3,8 meses.
Un año después, el 44 por ciento de los 43 pacientes que recibieron terapia combinada seguía con enfermedad estable, frente al 27 por ciento del otro grupo, compuesto por 22 pacientes, que recibió inicialmente solo quimioterapia. De hecho, hubo pacientes que lograron beneficios a largo plazo, aunque este dato no esté incluida en los resultados publicados del estudio.
Por esta razón, Moreno asegura que la inmunoterapia no solo aumenta la respuesta, sino que prolonga el tiempo hasta la recaída: "Los tratamientos donde hay quimioterapia sola, en algunos casos consiguen parar la enfermedad, pero al final acaban progresando todos los pacientes. Entonces, el añadir la inmunoterapia hace que una mayor proporción de pacientes responda, que el tumor se haga más pequeño, que las metástasis se reduzcan y que pase más tiempo hasta la siguiente recaída".
En cuanto a la seguridad, los datos reflejan que el tratamiento se toleró bien, con efectos secundarios leves como fiebre, mareos o reacciones alérgicas. La cuestión, tal y como señala Moreno, es "ir mejorando el tratamiento, pero no a base de toxicidades que supongan una carga muy dura para los pacientes". "Muchos pueden continuar el tratamiento en casa, lo que prima la calidad de vida", añade como coordinar de este estdio que buscó incluir toda la población en la que hubiera fallado la primera línea de tratamiento o habían recaído, "lo que asegura que la población del estudio es representativa de los niños con peor pronóstico".
El especialista resalta, además, que estos hallazgos ya están influyendo en la práctica clínica, ya que no solo se refleja que "añadir inmunoterapia y quimioterapia es beneficioso", sino que "ha cambiado cómo se trata a estos pacientes, tanto en Norteamérica como en Europa". "Ahora se ofrece quimioinmunoterapia a todos los pacientes en primera línea que no responden suficientemente bien", afirma.
De hecho, este mismo año está previsto que se abra en España y otros países europeos el ensayo clínico internacional Beacon2, la continuación del proyecto Beacon que investiga la combinación de quimioterapia con el anticuerpo dinutuximab beta "en niños y adolescentes con neuroblastoma en recaída o refractario". Este nuevo trabajo busca "optimizar la terapia combinada y explorar nuevas combinaciones" que mejoren la respuesta y la supervivencia de los pacientes que, según los datos ya conseguidos, podrían completar la terapia desde casa.
Según Moreno, los dos principales objetivos son "expandir los datos" ya conseguidos y "buscar combinaciones más potentes", ya que "todavía hay pacientes que no responden o que recaen". "Estamos combinando con otras terapias dirigidas o formas de inmunoterapia. El ensayo ya empezó hace un año en Reino Unido y se espera que se abra en España durante 2026", revela.
"El principal reto es que el neuroblastoma es agresivo y muchos pacientes acaban falleciendo", continúa el facultativo. Este ensayo va al núcleo del problema "usando fármacos en sinergia para mejorar resultados". Actualmente, la clave es "trasladar la quimioinmunoterapia a la primera línea y hacerla accesible en todos los países mediante aprobación reguladora", de forma que "más pacientes puedan beneficiarse de esta estrategia".
Paralelamente, el estudio Beacon-Bio analiza biomarcadores y biopsia líquida, lo que permitirá personalizar los tratamientos y reducir pruebas invasivas: "Estudiamos los genomas de los pacientes para ver quién responde mejor y usamos la biopsia líquida para detectar recaídas de forma temprana, evitando resonancias y biopsias dolorosas". "Con una simple muestra de sangre podemos tener resultados rápidos y fiables", detalla.
Aquellos pacientes que recibieron dinutuximab beta junto a la quimioterapia en su tratamiento experimentaron una reducción tumoral del 30,2 por ciento, frente al 18,2 por ciento de los que se sometieron únicamente a la terapia convencional, mientras que la supervivencia libre de progresión se prolongó hasta los 11,1 meses, es decir, el triple que la que registraron aquellos que no recibieron el tándem terapéutico y que fue de 3,8 meses.
Reducción de metástasis
Un año después, el 44 por ciento de los 43 pacientes que recibieron terapia combinada seguía con enfermedad estable, frente al 27 por ciento del otro grupo, compuesto por 22 pacientes, que recibió inicialmente solo quimioterapia. De hecho, hubo pacientes que lograron beneficios a largo plazo, aunque este dato no esté incluida en los resultados publicados del estudio.
Por esta razón, Moreno asegura que la inmunoterapia no solo aumenta la respuesta, sino que prolonga el tiempo hasta la recaída: "Los tratamientos donde hay quimioterapia sola, en algunos casos consiguen parar la enfermedad, pero al final acaban progresando todos los pacientes. Entonces, el añadir la inmunoterapia hace que una mayor proporción de pacientes responda, que el tumor se haga más pequeño, que las metástasis se reduzcan y que pase más tiempo hasta la siguiente recaída".
En cuanto a la seguridad, los datos reflejan que el tratamiento se toleró bien, con efectos secundarios leves como fiebre, mareos o reacciones alérgicas. La cuestión, tal y como señala Moreno, es "ir mejorando el tratamiento, pero no a base de toxicidades que supongan una carga muy dura para los pacientes". "Muchos pueden continuar el tratamiento en casa, lo que prima la calidad de vida", añade como coordinar de este estdio que buscó incluir toda la población en la que hubiera fallado la primera línea de tratamiento o habían recaído, "lo que asegura que la población del estudio es representativa de los niños con peor pronóstico".
El especialista resalta, además, que estos hallazgos ya están influyendo en la práctica clínica, ya que no solo se refleja que "añadir inmunoterapia y quimioterapia es beneficioso", sino que "ha cambiado cómo se trata a estos pacientes, tanto en Norteamérica como en Europa". "Ahora se ofrece quimioinmunoterapia a todos los pacientes en primera línea que no responden suficientemente bien", afirma.
Nuevas combinaciones
De hecho, este mismo año está previsto que se abra en España y otros países europeos el ensayo clínico internacional Beacon2, la continuación del proyecto Beacon que investiga la combinación de quimioterapia con el anticuerpo dinutuximab beta "en niños y adolescentes con neuroblastoma en recaída o refractario". Este nuevo trabajo busca "optimizar la terapia combinada y explorar nuevas combinaciones" que mejoren la respuesta y la supervivencia de los pacientes que, según los datos ya conseguidos, podrían completar la terapia desde casa.
Según Moreno, los dos principales objetivos son "expandir los datos" ya conseguidos y "buscar combinaciones más potentes", ya que "todavía hay pacientes que no responden o que recaen". "Estamos combinando con otras terapias dirigidas o formas de inmunoterapia. El ensayo ya empezó hace un año en Reino Unido y se espera que se abra en España durante 2026", revela.
Hacer accesible esta terapia como reto
"El principal reto es que el neuroblastoma es agresivo y muchos pacientes acaban falleciendo", continúa el facultativo. Este ensayo va al núcleo del problema "usando fármacos en sinergia para mejorar resultados". Actualmente, la clave es "trasladar la quimioinmunoterapia a la primera línea y hacerla accesible en todos los países mediante aprobación reguladora", de forma que "más pacientes puedan beneficiarse de esta estrategia".
Paralelamente, el estudio Beacon-Bio analiza biomarcadores y biopsia líquida, lo que permitirá personalizar los tratamientos y reducir pruebas invasivas: "Estudiamos los genomas de los pacientes para ver quién responde mejor y usamos la biopsia líquida para detectar recaídas de forma temprana, evitando resonancias y biopsias dolorosas". "Con una simple muestra de sangre podemos tener resultados rápidos y fiables", detalla.
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