Los
medicamentos huérfanos suponen el 3,23 por ciento del gasto total en fármacos del Sistema Nacional de Salud (SNS), mientras que los
ultrahuérfanos implican el 0,66 por ciento. Es el cálculo que ha hecho
Manuel Pérez, presidente de la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Mehuer) y del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, partiendo de datos oficiales y de la industria.
Estos porcentajes no parecen amenazar la sostenibilidad del sistema. Sí afectan, y de forma dramática, a los
presupuestos de los hospitales. Por ello, Pérez y otros participantes en el II simposio Gethi (Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes) han llamado a
establecer un fondo específico para enfermedades poco frecuentes que garantice el acceso al tratamiento en condiciones de equidad independientemente del hospital y comunidad en que se encuentre el paciente.
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Emili Esteve, durante su intervención.
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Las
enfermedades poco frecuentes afectan a entre dos y cinco personas por cada 10.000 habitantes, mientras que las muy poco frecuentes (también llamadas ultrarraras) lo hacen a uno de cada 10.000. Es decir, que como máximo existen en nuestro país 23.000 y 4.600 casos por cada patología, respectivamente.
El
impacto económico de los medicamentos huérfanos “no es tan alto, pero caen en los hospitales y les destroza el presupuesto”, ha afirmado Pérez. Por eso hacen falta “centros de referencia y que el presupuesto vaya con el paciente, no con el hospital”, ha completado
Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (Gepac).
Flexibilidad en el desarrollo clínico
Por su parte,
Emili Esteve, director técnico de Farmaindustria, ha añadido a estas peticiones la mejora en la
regulación del uso compasivo, un procedimiento acelerado de precio y financiación para fármacos huérfanos, registros de pacientes y “desarrollos clínicos flexibles” para proceder a las autorizaciones.
A este último respecto,
Jorge Camarero, jefe del Área de Oncología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitaros (Aemps), ha explicado que las agencias reguladoras admiten estudios de un solo brazo, no randomizados, como base de autorización en condiciones especiales, como cuando la enfermedad tiene un curso totalmente predecible (es decir, que finaliza con el fallecimiento del paciente) o el efecto del medicamento es tan importante que la superioridad es clara.
No obstante, Camarero ha afirmado que el 22 por ciento de las autorizaciones de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tienen como base estudios de un solo brazo, la mayoría para primeras indicaciones y con especial importancia en los medicamentos huérfanos.
El representante de la Aemps ha afirmado, además, que “los tiempos de autorización de huérfanos y no huérfanos se han equiparado en los últimos años, porque sabemos identificar mejor las incertidumbres”.
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