Ya mientras estudiaba en la Universidad La Sapienza de Roma, a
Laura Soucek, actual investigadora principal del Grupo de Modelización de Terapias Anti-Tumorales en Ratón del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (
VHIO) y profesora y cofundadora de
Icrea, le 'obesionaba' una idea para terminar el cáncer:
inhibir a Myc, un gen clave en el
desarrollo de la mayoría de tumores. Le decían que era
imposible, pero más de dos décadas después, ha demostrado que
no lo era tanto.
"Este es un proyecto en el que llevo desde
hace más de 20 años. Entonces, atacar a Myc parecía imposible. Y se considera todavía en muchos casos un proteína intocable. No solamente tuvimos que
convencer a la gente de que se podía atacar, sin efectos secundarios importantes, sino también encontrar una herramienta farmacológica para hacerlo", explica a
Redacción Médica.
Y lo consiguió. Ella y su equipo diseñaron
Omomyc, una forma dominante-negativa de Myc que, en formato de transgén,
inhíbe eficazmente dicha proteína sin generar efectos adversos severos ni irreversibles en ratones y en muestras celulares humanas.
Muerte de las células del cáncer
"Nosotros antes teníamos que modificar los ratones, pornerles genes nuevos, hacer terapia génica (imposible en humanos, dado que aún no existe la posibilidad de
modificar el genoma). En este estudio, nosotros demostramos que tenemos una herramienta, una miniproteína, que puede penetrar en la célula y llegar a su parte más escondida: el núcleo, donde está Myc".
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"La miniproteína bloque a Myc en una forma inactiva, causando la muerte de las células del cáncer"
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"Entonces -prosigue- lo
bloquea en una
forma inactiva. Esto causa la
muerte de las células del cáncer por razones diferentes: le
impide recaptar nutrientes para, después, hacerse
completamente visible al
sistema inmunitario. Las células del tumor normalmente tienen una capa de invisibilidad por la que nuestro sistema inmunitario no las encuentra. Nosotros se la quitamos
inhibiendo Myc así que, de golpe, nuestro sistema inmunitario
se despierta y es capaz de
reconocer al cáncer. Lo
matamos desde dentro y
desde fuera".
El siguiente paso son los ensayos clínicos. Comenzarán en 2020 con unos 70-90 pacientes en las fases I y II. Si todo va bien, la fase III incluirá a miles no solo de cáncer de pulmón no microcítico [el que 'padecían' los modelos de ratón en los que se probó Omomyc] sino en varios.
El equipo, optimista
De ir todo bien, en tres años podrían estar comercializando el fármaco, que se administraría
vía intranasal, para tratar cáncer de pulmón, o por
vía intravenosa, si se quiere llegar a la metástasis y a otros tejidos del cuerpo.
"Somos optimistas, porque los r
esultados en ratones son maravillosos. Además, hemos hecho experimientos no solo utilizando ratones que desarrollan cáncer de pulmón, sino también muestras y líneas celulares humanas de pacientes que han sido afectados por este cáncer. Entonces, utilizamos la mejor aproximación que tenemos a disposición antes de comenzar los
ensayos clínicos", señala.
En el caso de que se comercialice, la investigadora asegura que podría combinarse "con cualquier otra terapia para el cáncer sin ningún tipo de problema". "Normalmente se añade más toxicidad añadiendo fármacos a las terapias, pero en nuestro caso no es así. Los ratones están perfectamente bien incluso cuando los tratamos con dosis altas o a largo plazo, porque intentamos hacer todas las pruebas de
toxicidad máxima. Queremos estar seguros de que en personas tampoco haya
efectos secundarios", concluye.
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