El ensayo del futuro debe "agilizar reclutamientos y priorizar la leucemia"

“El ensayo clínico es la única manera que se tiene realmente de avanzar en los tratamientos oncológicos de los pacientes”. En vísperas del Día Mundial del Ensayo Clínico Raquel Hladun, oncóloga pediátrica del Hospital Vall d’Hebrón, afirma que en los últimos 15 años los ensayos oncológicos en Pediatría “han logrado diferenciarse completamente de los adultos, adaptándose a las características de cada paciente y a añadir biomarcadores y terapias avanzadas. Pese a estos avances, a que existen nuevos retos que se deben encauzar”. Para la especialista, es necesario “aumentar la rapidez de reclutamiento en los ensayos académicos, además de dar mayor protagonismo a los ensayos en leucemia, el cáncer más prevalente en niños”.

Las bondades que ofrece la realización de un ensayo clínico en cualquier especialidad médica son descritas por Hladun: “Se logra comparar, testar la eficacia y seguridad de los fármacos, permitiendo ofrecer al paciente una forma reglada, organizada y homogénea que permita extraer un resultado de forma fidedigna y realista”. En caso de que se usaran nuevos fármacos fuera de este ámbito seguro, la oncóloga revela que tendrían lugar “muchas desviaciones en función de cómo se usan, debido a que los pacientes no son homogéneos”.

"El ensayo permite compara y testar la eficacia  de los fármacos, permitiendo ofrecer al paciente una forma reglada de extraer un resultado de forma realista"

Otro aspecto que ha abierto un mundo de posibilidades dentro de la Oncología Pediátrica a nivel de ensayo clínico es la posibilidad de “trabajar en equipo de forma coordinada con hospitales nacionales e internacionales, permitiendo extraer conclusiones y poder seguir avanzando para encontrar potenciales tratamientos”.

El ensayo clínico sufre una evolución meteórica en 15 años

La especialista revela que en los últimos 15 años ha existido una evolución exprés en relación a la confección de un ensayo clínico en este grupo de pacientes: “Antes eran una copia y pega de un tratamiento para adultos y ahora existe una metodología y un diseño propio, adaptándose a las características propias de los niños y al cáncer pediátrico.

Gracias a diferentes instituciones sanitarias y académicas, Hladun destaca que se ha permitido “agilizar la legislación y que se genere interés desde la academia y desde la industria para crear fármacos en Pediatría. Antes, desde que llegaba un fármaco a los adultos, pasaban años hasta que no se creaba uno para la población infantil. Ahora este desarrollo prácticamente va en paralelo”. Otra victoria lograda en la última década que la especialista destaca es conseguir “reducir o aumentar las edades de inclusión de los ensayos clínicos, rompiendo esta barrera que dejaba fuera de muchos tratamientos a un buen grupo de población”.

"Se ha conseguido reducir o aumentar las edades de inclusión de los ensayos, rompiendo esta barrera que dejaba fuera de muchos tratamientos a un grupo de población"

Otro gran descubrimiento que está al orden del día dentro de los ensayos clínicos es el surgimiento de los biomarcadores y de las terapias avanzadas. En palabras de la oncóloga, “hace tiempo que se han implementado en el diagnóstico y el pronóstico marcadores moleculares que permiten clasificar el tumor y definir su pronóstico”. La plastificación molecular ha permitido “guiar el tratamiento y cada vez hay más subtipos de tumores que poco a poco son tratados por terapias dirigidas”.

La velocidad de reclutamiento, el reto a futuro

Uno de los principales retos que afrontan los ensayos clínicos a futuro es el hecho de agilizar la velocidad de reclutamiento de los pacientes: “Los cánceres pediátricos son enfermedades raras y no se cuenta con muestras tan elevadas como se puede tener en cáncer de mama o de pulmón. Debido a que hay pocos pacientes, se debe trabajar siempre en red y aquí se suman factores sociales o económicos que a veces provocan que los ensayos clínicos no estén abiertos a todos los centros”.

Por otra parte, otro reto que el Hospital Vall d'Hebrón espera solventar cuanto antes es la cantidad de ensayos clínicos en leucemias, que son inferiores en comparación a los que tratan tumores sólidos: "Ha habido un incremento significativo en el desarrollo de terapias dirigidas que se utilizan en leucemias, algunas de ellas revolucionando la manera como se tratan a las pacientes, como por ejemplo la terapia CAR-T. Asimismo, hay importantes esfuerzos en crear protocolos que adapten los tratamientos a cada grupo de riesgo, por ejemplo, reduciendo la intensidad de tratamiento y consecuentemente los efectos secundarios a largo plazo en aquellos subgrupos de pacientes con mejor pronóstico".