Crispr demuestra por primera vez seguridad en el tratamiento del cáncer

Las células inmunes editadas genéticamente con Crispr/Cas 9 pueden prosperar y funcionar meses después de ser reintroducidas en los pacientes con cáncer. Así lo han demostrado nuevos datos publicados por investigadores del Centro de Cáncer Abramson de la Universidad de Pensilvania, en la revista Science.

El equipo mostró que las células extraídas de los pacientes pudieron matar el cáncer meses después de su edición. Un análisis posterior de estas células confirmó que fueron editadas con éxito de tres maneras específicas, lo que marcó el primer uso de investigación de múltiples ediciones en el genoma humano. Se trata del primer ensayo clínico  de EEUU que prueba el enfoque de edición de genes en humanos.

"Es la primera confirmación de la capacidad del Crispr/Cas 9 para atacar múltiples genes al mismo tiempo"

"Nuestros datos de los primeros tres pacientes inscritos en este ensayo clínico demuestran dos cosas importantes que, hasta donde sabemos, nadie ha demostrado antes.

Primero, podemos realizar con éxito múltiples ediciones con precisión durante la fabricación, con las células resultantes sobreviviendo más tiempo en el cuerpo humano que los datos publicados anteriormente han demostrado" señala Carl June, profesor Richard W. Vague en inmunoterapia, director del Centro de Inmunoterapias celulares en el Abramson Cancer Center y director del Parker Institute for Cancer Immunotherapy en la Perelman School of Medicine de la Universidad de Pennsylvania.

Similitudes y diferencias con las CART

El enfoque en este estudio está estrechamente relacionado con la terapia con células CART, donde las células inmunes del paciente están diseñadas para combatir el cáncer, pero tiene algunas diferencias clave.

Al igual que CART, los investigadores de este estudio comenzaron recolectando las células T de un paciente de la sangre. Sin embargo, en lugar de armar estas células con un receptor contra una proteína como CD19, el equipo utilizó por primera vez la edición Crispr/Cas 9 para eliminar tres genes.

Las dos primeras ediciones eliminaron los receptores naturales de las células T para que puedan reprogramarse para expresar un receptor de células T sintético, permitiendo que estas células busquen y destruyan tumores. La tercera edición eliminó PD-1, un punto de control natural que a veces impide que las células T hagan su trabajo.

"Este nuevo análisis de los tres pacientes ha confirmado que las células fabricadas contenían las tres ediciones, lo que proporciona una prueba de concepto para este enfoque. Esta es la primera confirmación de la capacidad de la tecnología Crispr/Cas 9 para atacar múltiples genes al mismo tiempo en humanos e ilustra el potencial de esta tecnología para tratar muchas enfermedades que antes no podían ser tratadas o curadas ", ha explicado June.