'Revolución' en el abordaje de cáncer pediátrico que evita operar o amputar

La decisión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos de financiar un tratamiento para pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos, que presentan una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa, supondrá un antes y un después a la hora de abordar esta enfermedad en España. A partir de ahora, todos los pacientes que sufran esta alteración genética en el tumor, independiente del tipo que sea, se podrá tratar sin necesidad de operar o amputar.

Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncohematología Pediátrica del Vall d'Hebron, destaca en Redacción Médica que este fármaco permitirá disponer “del paradigma de la medicina personalizada. Independientemente del tipo de tumor, este tratamiento funciona muy bien frente a la alteración de una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico”.

Pese a que el especialista recuerda que este tipo de alteración se encuentra en algunos tumores muy poco frecuentes, “casi todos ellos cuentan con esta modificación, como por ejemplo el fibrosarcoma infantil”. Hasta ahora, cuando los menores de un año sufrían esta enfermedad, Moreno destaca que “era necesario operar y en algunas situaciones usar quimioterapia”. Existen otros tumores pediátricos y de adultos, como los sarcomas y gliomas, que el pediatra afirma que “el cinco por ciento de ellos acaban teniendo también esta alteración”.

El fármaco permitirá evitar la operación y la amputación

En caso de sufrir fibrosarcoma, Moreno lamenta que en España, hasta ahora, “no había más remedio que operar al paciente e incluso imputarlo”. Pocos pacientes sufren esta enfermedad a nivel mundial y “no cuentan con ensayos clínicos con más de 800 pacientes, a diferencia de otras indicaciones”. El motivo por el cual se ha tardado tanto en aprobarse Vitrakvi en España es debido, en palabras del especialista, “a que no se ha realizado un estudio aleatorizado, provocando que las agencias reguladoras y a las instituciones sanitarias europeas les cueste aprobarlo. Aunque será utilizado por pocos pacientes, el beneficio será muy alto”.

"A las agencias reguladoras y las instituciones sanitarias europeas les cuesta aprobar fármacos sin un ensayo clínico previo"

Otro de los beneficios de este fármaco está relacionado en que marcará un antes y un después en el tratamiento de los pacientes. “Ahora no había otra fórmula que seguir el tratamiento habitual. Si existía la alteración, tocaba realizar radioterapia o quimioterapia, generando toxicidades y secuelas”, esgrime Moreno.

El siguiente paso del Proyecto Pencil

Moreno aspira a que el fármaco llegue a utilizarse en el Proyecto Pencil, un programa de medicina personalizada a los cuales podrán acceder pacientes pediátricos de toda España: “Uno de los objetivos es realizar una secuenciación del tumor, permitiendo detectar si sufren fibrosarcoma. En este caso, se comprobará si existen alteraciones en este gen, junto con los gliomas y sarcomas. Se debe identificar cuanto antes estas situaciones para dar más posibilidades de supervivencia al paciente”.

"Se debe identificar cuanto antes la alteración del gen para dar más posibilidades de supervivencia al paciente"

En estos momentos, el proyecto sigue su curso y el próximo paso que realizará, según el especialista, es que “los hubs pongan en marcha la tecnología e inicien el procedimiento para recibir las muestras de otros centros. En otoño se espera que se puedan mandar todas las muestras de todos los centros a los hubs”.