Terapias celulares, 'esperanza' para nuevos tratamientos contra Huntington

Una de las enfermedades neurodegenerativas que no cuenta aún con ningún tipo de tratamiento curativo ni paliativo es la de Huntington. Los pacientes con esta patología sufren un trastorno del comportamiento motor similar al párkinson, generando dificultades a la hora de controlar los movimientos. En los últimos años se han llegado a realizar numerosos ensayos con ratones que han dado buenos resultados, pero cuando se ha intentado trasladar a humanos las conclusiones no han sido nada satisfactorias. Las terapias celulares se han convertido en un rayo de esperanza para estos pacientes, y un grupo de investigadores del Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps) han elaborado un libro blanco para la traslación clínica de la terapia celular en la enfermedad de Huntington.

Acercar las terapias con células madre para abordar la enfermedad neurodegenerativa es la piedra angular del informe publicado en la revista Brain, hecho que aún no se ha llegado a consumar con efectividad. Josep Maria Canals, investigador especializado en enfermedades neurodegenerativas de Idibaps y profesor del departamento de Biomedicina, Facultat de Medicina i Ciencies de la Salut de la Universidad de Barcelona, afirma en Redacción Médica que “actualmente hay dos aproximaciones de tratamiento: Una es hacer servir las células para que liberen factores dentro del cerebro que permitan mejorar el funcionamiento de las neuronas que aún quedan, por lo que se trata de un tratamiento protector. Por otra parte, otra fórmula más ambiciosa que aún tardará en aparecer es sustituir las neuronas tumorales. Las células madre tienen la capacidad de diferenciar estas neuronas. En modelos de ratón funciona bastante bien, nos da esperanzas, pero debemos ser cautos, hay una serie de retos antes de pasar a los humanos que tienen que resolverse”. Así pues, la meta marcada por los investigadores es ir un paso más allá de aliviar los síntomas y conseguir encontrar una cura para la enfermedad.

"Las células madre tienen la capacidad de diferencias las neuronas tumorales"

El informe para el abordaje de la enfermedad de Huntington remarca un total de cuatro pilares para poder iniciar el camino correcto y lograr un tratamiento eficaz. La primera cuestión por resolver, según los investigadores, pasa por definir cuál es el mejor animal a la hora de realizar un estudio preclínico: “Debemos conocer si debemos ir antes con un animal pequeño u otro más grande, ya que todos acaban teniendo pros y contras. Una vez lo conozcamos, podremos pasar a los humanos con la seguridad de que no sufrirá ningún daño, la seguridad del paciente es lo primero”, recuerda Canals.

El segundo enigma por resolver es cómo estas células se pasan a producir de una manera farmacéutica. El investigador afirma que “en estos momentos las estamos produciendo en el laboratorio a pequeña escala. Si tenemos que ir a una terapia con pacientes, hemos de producir muchas más células y las hemos de producir en condiciones que sean compatibles en una práctica clínica”. Diseñar instrumentos que permitan aplicar estas células dentro del cerebro sin causar daño y definir qué tipología de pacientes puede ser tratado con esta nueva terapia es la tercera pata que se remarca en el informe. “Conseguir asociar las células a la práctica clínica significaría un gran salto adelante”, concluye Canals. Finalmente, la última pieza del puzle hasta ahora sin resolver está ligada, tal y como explica el investigador, al “seguimiento que se tiene que hacer a posteriori para afirmar que los resultados de este tratamiento funcionan, verificar que las células no son rechazadas y aprender de cada trasplante realizado”.

El aprendizaje, válido para otras enfermedades neurodegenerativas

Detrás de todos estos objetivos están trabajando para alcanzarlos dos grupos de trabajo, Stem Cells for Huntington’s Disease y el European Huntington Disease Network. “Nosotros formamos parte de la dirección de ambos grupos, que están enfocados a hacer grupos de trabajo específicos para cada objetivo marcado. Se está buscando una armonización para que los análisis que se realicen puedan sacar conclusiones comparables. Hasta ahora todos los laboratorios actúan de forma distinta, siendo difícil avanzar en una misma línea”, explica Canals.

El investigador llega a afirmar que todas estas directrices para realizar ensayos con pacientes que sufren la enfermedad de Huntington puedan ser aprovechados en otras patologías neurodegenerativas como el párkinson o el alzhéimer. “Existen muchos objetivos comunes, las neuronas afectadas pueden ser distintas pero al final la manera de producirlas es la misma. Existen enfermedades que no tienen consorcio o son más minoritarias, pero pensamos que todo lo que aprendamos de estos grupos de trabajo será trasladado a otras enfermedades neurodegenerativa”, opina Canals.

"Las neuronas afectadas pueden ser distintas pero la manera de producirlas es la misma"

El mensaje que el investigador y el resto del equipo de Idibaps quiere trasladar en este informe es de esperanza y fe en que las investigaciones acabaran dando sus frutos: “Hay una serie de gente a nivel mundial que está trabajando para desarrollar técnicas novedosas de terapia celular para enfermedades que hoy en día son incurables. Esperamos encontrar pronto una cura o un tratamiento paliativo para poderlo remediar”.