Un equipo de científicos biomédicos ha identificado una molécula que se dirige a un gen que desempeña un papel crítico en la rápida progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio, publicado en Cell Chemical Biology, tenía como objetivo bloquear ese gen para desarrollar nuevos tratamientos que retrasen la progresión de la ELA y de otras patologías.
Se trata de la molécula 123C4, diseñada por el laboratorio dirigido por Maurizio Pellecchia, profesor de Ciencias Biomédicas en la Universidad de California. Esta molécula apunta al receptor EphA4, un gen en modelos animales y en seres humanos que es capaz de retrasar la progresión de ELA. Además, no solo es eficaz en las neuronas motoras, sino también en la coagulación de la sangre, la médula espinal y lesión cerebral, entre otras enfermedades como el alzhéimer o cáncer de páncreas.
Eficacia terapéutica de la molécula
El camino hasta encontrar la molécula fue duro, ya que el laboratorio de Pellecchia probó más de 100.000 posibles candidatas. La investigación implicó también una combinación de una amplia variedad de otras técnicas sofisticadas y enfoques, que van desde la química medicinal, la biología celular y la imagen, a la farmacología in vivo, y estudios de eficacia utilizando modelos de ratones transgénicos de ELA.
Pellechia explica que "aunque el mecanismo exacto responsable de la eficacia terapéutica de nuestro agente, 123C4, todavía no se comprende por completo, estamos seguros de que se descubrirá que tiene una amplia aplicación en estudios preclínicos, así como ensayos clínicos en seres humanos para el tratamiento de ELA y potencialmente otros trastornos humanos".
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