Generar nuevas células cambiaría el abordaje de la enfermedad de
esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y
mejoraría la calidad de vida de quienes padecen esta patología. Así lo han expuesto dos recientes estudios realizados en Estados Unidos donde se señalan posibles tratamientos gracias a la
reprogramación celular.
Concretamente, en el primer análisis publicado en la revista
Cell Stem Cell se explica que las terapias actuales que se dirigen específicamente a las
mutaciones causales pueden rescatar tipos individuales de ELA, pero no son eficaces en la mayoría pacientes debido a que tienen una
"etiología genética desconocida".
En este sentido, han explorado otras vías como la
combinación de la detección química fenotípica en una cohorte diversa de neuronas derivadas de pacientes con ELA con análisis bioinformático de grandes conjuntos de datos químicos y genéticos para
identificar objetivos genéticos ampliamente efectivos para la ELA. Es decir, a través de la recogida de
muestras de piel o sangre reprogramaron las células en motoneuronas, que son las principales responsables del movimiento degenerativo de la enfermedad.
"Mostramos que la supresión del factor SYF2 asociado al espliceosoma y que codifica genes alivia la agregación y localización errónea de TDP-43, mejora la actividad de TDP-43 y rescata C9ORF72 y provoca la
supervivencia neuronal esporádica de la ELA", indican los investigadores. "Además, la supresión de SYF2
mejora la neurodegeneración, la pérdida de unión neuromuscular y la disfunción motora en ratones TDP-43. Por lo tanto, la supresión de los factores asociados con el spliceosoma, como SYF2, puede ser un enfoque terapéutico ampliamente efectivo para la ELA", añaden.
De esta manera, se pudieron
analizar diferentes fármacos y moléculas similares a algunos que ya están aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para ver
cuáles serían eficaces también contra esta enfermedad.
Inhibición de una proteína para tratar la ELA
Por otro lado, el segundo estudio fue publicado en
Cell y en él se especifica cómo la
inhibición de la proteína quinasa PIKFYVE puede ser la llave para otros tratamientos de la ELA.
"Mostramos que la inhibición farmacológica de la quinasa PIKFYVE
activa un mecanismo de eliminación de proteínas no convencional que implica la exocitosis de proteínas propensas a la agregación", explican los autores.
En estos descubrimientos vieron que al reducir esta actividad se
mejoraba la patología de la enfermedad y prolongaba la supervivencia de modelos animales y neuronas motoras derivadas de pacientes que representan diversas formas de ELA.
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