Un fármaco aprobado por la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para la leucemia ha mejorado la cognición, las habilidades motoras y la función no-motora en pacientes con Parkinson y cuerpos de Lewy. Así lo ha demostrado un ensayo clínico en fase I llevado a cabo por un equipo de investigadores del Centro Médico de la Universidad de Georgetown en Washington, Estados Unidos.
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Fernando Pagán, profesor asociado de Neurología en GUMC.
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Se trata del medicamento nilotinib, comercializado como Tasigna por Novartis, que ha conducido a cambios estadísticamente significativos y prometedores en proteínas tóxicas vinculadas con la progresión de la enfermedad. Todos estos avances se han presentado en ‘Neurociencia 2015’, la Reunión Anual de la Sociedad para la Neurociencia que se celebra en Chicago, Estados Unidos.
“A mi juicio, este estudio representa la primera vez que una terapia parece revertir en un grado mayor o menor dependiendo de la etapa de la enfermedad el declive cognitivo y la disminución motora en pacientes con estos trastornos neurodegenerativos”, ha expresado Fernando Pagán, profesor asociado de Neurología en GUMC que dirige el Programa de Trastornos del Movimiento del Hospital Universitario MedStar de Georgetown. Además, ha incidido que es fundamental llevar a cabo estudios más grandes y completos antes de determinar el verdadero impacto del fármaco.
Los investigadores han informado que el análisis de seis meses del escalado de dosis de nilotinib (150 a 300 mg al día), el tratamiento para la leucemia mielógea crónica o LMC, surtió beneficio para todos los pacientes que completaron el ensayo (11 de 12), con 10 que informaron de mejoras clínicas significativas.
Por otro lado, los pacientes también mostraron cambios positivos en biomarcadores relevantes de Parkinson en el líquido cefalorraquídeo con cambios estadísticamente significativos en Tau total y p-Tau. "Los cambios en el Tau, p-Tau, a-sinucleína y Abeta-40 y 42 en el líquido cefalorraquídeo sugieren la eliminación de proteínas tóxicas en el cerebro", ha aclarado Pagan. Sin embargo, los investigadores han señalado que los resultados deben ser interpretados con cautela, ya que no hubo un grupo control para la comparación y que tampoco se comparó nilotinib con un placebo u otros medicamentos utilizados para tratar la enfermedad de Parkinson en el estudio.
Sin embargo, los investigadores han informado que durante el uso de nilotinib por los participantes, la producción de dopamina aumentó, requiriendo dosis de L-dopa y otros fármacos dopaminérgicos utilizados para tratar el Parkinson.
En definitiva, el propósito principal del estudio ha sido probar la seguridad. El uso de nilotinib, en dosis mucho más pequeñas de las que se utilizan para tratar el cáncer (de hasta 800 mg al día), fue bien tolerado sin efectos secundarios graves y que el fármaco penetra en la barrera hematoencefálica en cantidades superiores a los fármacos dopaminérgicos. Pero la eficacia observada en la cognición, las habilidades motoras y la mejoría de la función no-motora (como el estreñimiento) para muchos pacientes fue el resultado más dramático, dice Pagán. Los expertos han recalcado que una persona en silla de ruedas fue capaz de caminar de nuevo y otras tres personas que no podían hablar fueron capaces de mantener conversaciones.
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