Triple evaluador para la financiación temporal del fármaco huérfano

La industria de los medicamentos huérfanos ha puesto recientemente sobre una mesa una propuesta para promover el acceso temprano a este tipo de fármaco: una financiación temporal de 15 meses. Pero, ¿cómo sería el proceso de evaluación y decisión? Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) abogan por la participación de expertos clínicos, junto con pacientes y la propia industria.

El primer paso para esta propuesta de financiación temporal de Aelmhu es presentar una solicitud, para la cual la compañía farmacéutica ofrecería un precio, "siempre que no supere los de los países del entorno donde se está comercializando", tal y como avanzaba Redacción Médica. Una vez presentada esa oferta, la Dirección General de Farmacia del Ministerio de Sanidad tendría que abrir un procedimiento de evaluación acelerada para decidir si se da o no este tipo de financiación con un plazo máximo de tres meses o hasta la obtención de su autorización de comercialización si el tiempo fuera más corto.

Este proceso consistiría, según explica el organismo presidido por Beatriz Perales, en un expediente informativo que podría ser remitido o bien a la Comisión Permanente de Farmacia o a la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM), con la recomendación de aceptar o no la solicitud. En el caso de ser positivo, se iniciaría el procedimiento.

"Para la evaluación en las patologías minoritarias sería necesario la participación de expertos clínicos, a través de sociedades científicas nacionales reconocidas o de los CSUR, con un sistema de designación de conocimiento público, así como de los pacientes y de la compañía para exponer los motivos de la solicitud y la evaluación de los criterios de elegibilidad", detalla Aelmhu.

Financiación temporal para medicamentos huérfanos

Desde el sector se han guardado la financiación temporal de los medicamentos huérfanos como un ‘as’ bajo la manga para el diseño ‘ideal’ de financiación de los mismos. Aelmhu ha detallado a este medio que podría mantenerse un doble precio financiación-notificado, según la legislación actual, que recomienda un periodo de 15 meses como máximo, aunque prorrogables en caso de llegar a un acuerdo entre Sanidad y la compañía farmacéutica pertinente.

Esta propuesta persigue acelerar el acceso a los pacientes de nuevos medicamentos huérfanos, los cuales presentan unas especificidades muy distintas al resto. Estas han necesario “un modelo diferenciado para su evaluación y financiación”.

Más allá de modificar el proceso de precio y financiación, la pharma reclama un diálogo "temprano y continuo" con la Administración.  "Apostamos por crear una comisión mixta entre los órganos competentes de la Administración y los representantes de la industria para juntos desarrollar modelos de evaluación de la innovación específicos de las enfermedades raras", ahonda.

A partir de ahí, para el desarrollo de un marco evaluativo con criterios "claros, predecibles, relevantes y medibles", Aelmhu presenta tres recomendaciones, en línea con ocasiones anteriores. La primera es introducir atributos que van más allá del coste-efectividad y criterios de eficiencia, como la necesidad médica, la calidad de vida de pacientes o cuidados o aspectos de igualdad, equidad o solidaridad. Le sigue la toma de decisiones en "marco holístico", donde se incluya tanto resultados tradicionales, como consideraciones de impacto clínico, ético y social. Finalmente, añade la incorporación de criterios de evaluación no tradicionales.