Triple alianza sanitaria para fomentar la innovación en fármacos huérfanos

La Organización Mundial de la Salud (OMS) apunta que hay cerca de 7.000 enfermedades raras en el mundo (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes) y esta cifra se prevé que va a seguir creciendo en el futuro. De hecho, en España se calcula que hay tres millones de personas que sufren una de estas patologías. Por ello, las autoridades sanitarias, siendo conscientes de la magnitud de esta situación, quieren estar preparadas y adecuarse a las necesidades sanitarias que presentan tanto las enfermedades raras en su conjunto como los pacientes que las padecen.

Hay que tener en cuenta que los medicamentos huérfanos, en ocasiones, pueden no resultar atractivos a los desarrolladores "por su escasa rentabilidad". De hecho, una de las características que deben cumplir es que estudien las enfermedades gravemente debilitantes o aquellas que pongan en peligro la vida del paciente y que no tengan alternativa terapéutica, lo cual no las muestra como muy atractivas.

Desde el Ministerio de Sanidad confirman a Redacción Médica que están trabajando en diferentes medidas "para fomentar la innovación en medicamentos que hagan frente a necesidades no cubiertas". Pero este objetivo también lo están llevando a cabo desde la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), todo ello en el marco de la Unión Europea.

¿Fast-track de huérfanos?

En este sentido, desde el departamento de Mónica García han planteado anteriormente otras "fórmulas idóneas" para dar respuesta a las demandas de las personas con enfermedades raras. Una de las opciones que se puso sobre la mesa fue crear un 'fast-track' para fármacos huérfanos. De esta manera, se pondría en marcha una vía rápida para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de estos medicamentos. Una opción que desde Sanidad se llegó a estudiar, pero que por el momento no se ha materializado.

En ese momento, confirmaron que esto estaría en sintonía con el deseo del Sistema Nacional de Salud (SNS) de "considerar distintas opciones para hacer más ágil la entrada de nuevos medicamentos, siempre pensando en la mejora de los pacientes". Mientras que, por su parte, la industria farmacéutica ha expuesto que no se puede "mirar con la misma metodología la evaluación económica de un medicamento convencional que la de un fármaco para una enfermedad rara". Por ello, no se le puede "exigir la misma evidencia".

Las compañías son las primeras en pedir este 'fast-track' sobre todo para que el procedimiento de los medicamentos fármacos sea diferente y que la valoración de estas patologías "vaya por un circuito diferente" en el que se atiendan las particularidades de las mismas.

Esto va en línea con lo anunciado recientemente por la Aemps, acerca de la implementación de un proceso de evaluación acelerada o fast-track con el fin de hacer de España un entorno más atractivo para la investigación de medicamentos innovadores. A pesar de que el Reglamento (UE) Nº 536/2014 sobre los ensayos clínicos de medicamentos de uso humano establece los plazos máximos de validación y evaluación de las solicitudes de autorización de ensayos presentadas en la Unión Europea. Gracias a esta evaluación acelerada se reducirán los plazos de algunos estudios, tal y como ya se hace en Europa.

Los beneficiados son los que cumplan estas características: ser un ensayo clínico de fase I; investigar medicamentos de terapia avanzada; estudiar enfermedades gravemente debilitantes o que pongan en peligro la vida del paciente y que no tengan alternativa terapéutica; o presentarse a través de la base de datos de ensayos clínicos de la UE CTIS (Clinical Trial Information System) únicamente en España.