Takhzyro de Takeda, eficaz para la prevención de angioedema hereditario

Takeda ha anunciado la publicación de los resultados finales del estudio de extensión abierto (OLE) de fase 3 Help (profilaxis a largo plazo del angioedema hereditario), diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo (criterio de valoración principal) y la eficacia de Takhzyro (lanadelumab) 300 mg cada dos semanas durante un máximo de 2,5 años. Los resultados del estudio demuestran que el tratamiento preventivo con Takhzyro redujo de forma marcada la frecuencia de las crisis de angioedema hereditario (AEH) en pacientes de 12 años o mayores que recibieron tratamiento durante una media de casi 2,5 años (29,6 meses; desviación estándar: 8,2). 

Los criterios de valoración secundarios del estudio demostraron que la tasa media de crisis (mín; máx.) de AEH observada en la población del estudio (N = 209) se redujo en un 87,4 por ciento (-100; 852,8) en total con respecto al momento basal y que las crisis con necesidad de tratamiento urgente (N = 106) se redujeron en un 93,4 por ciento (-100; -52,8)1. Asimismo, se demostró una reducción (N =209) en la tasa de crisis moderadas o graves (84,3 por ciento). Los pacientes tratados con Takhzyro 300 mg cada dos semanas vieron reducida la carga de la enfermedad, ya que permanecieron sin crisis durante una media (DE) del 97,7 por ciento (6,0 por ciento) de los días de tratamiento; la duración promedio del periodo sin crisis fue de 14,8 meses. Casi 7 de cada 10 pacientes (el 68,9 por ciento) tuvieron un periodo sin crisis de más de 12 meses (n = 209). El 54,7 por ciento de los pacientes (N = 116) notificó AADT (acontecimientos adversos durante el tratamiento) relacionados con el tratamiento, en su mayoría reacciones en el lugar de la inyección. No se notificaron AADT graves relacionados con el tratamiento.

Entre las herramientas de resultados referidos por los pacientes se utilizó el Cuestionario validado de calidad de vida en angioedema (AE-QoL, por sus siglas en inglés), para evaluar la calidad de vida (CdV) de los pacientes. Tanto los pacientes que continuaron en la extensión como los que no alcanzaron la diferencia mínima clínicamente importante en la puntuación total del AE-QoL: el cambio medio (DE) en la puntuación total con respecto al momento basal fue de –10,2 (17,9) en los pacientes que provenían del estudio HELP y de –19,5 (21,3) en los que no lo hacían. La mayor parte de las mejorías en la puntuación en AE-QoL se observaron durante el periodo de seguimiento inicial (del día 0 al 56), antes de alcanzar la meseta; por regla general, las puntuaciones se mantuvieron durante las visitas posteriores.

"Es una opción terapéutica preventiva"

"Una prevención eficaz respaldada por datos clínicos es fundamental para los profesionales de la salud que tratan a pacientes con AEH", declaró Aleena Banerji, de la División de Reumatología, Alergia e Inmunología del departamento de Medicina del Hospital General de Massachusetts, Facultad de Medicina de Harvard e investigadora principal del estudio Help. "La posibilidad de pasar periodos sin crisis puede ayudar a proporcionar una sensación de confianza adicional a quienes conviven con esta enfermedad crónica e imprevisible".

El estudio original de fase 3 Help se llevó a cabo en 125 pacientes de 12 años o mayores durante 26 semanas, lo que lo convierte en uno de los mayores estudios aleatorizados, controlados de prevención en AEH, con la mayor duración del tratamiento activo, que se han llevado a cabo hasta el momento. El estudio de extensión abierto OLE del estudio Help se diseñó para evaluar la seguridad (criterio de valoración principal) y la eficacia a largo plazo de Takhzyro durante hasta 2,5 años.

Los resultados completos se basaron en los datos obtenidos entre mayo de 2016 y octubre de 2019, e incluyeron a 109 pacientes que provenían y fueron evaluados originalmente en el estudio Help, así como a 103 pacientes aptos que no habían participado en el estudio inicial, pero que habían sufrido al menos una crisis de AEH en 12 semanas. Los resultados completos del estudio de extensión abierto OLE del estudio Help demostraron que el perfil de seguridad de Takhzyro fue coherente con los hallazgos originales del estudio Help; se produjeron acontecimientos adversos durante el tratamiento (AADT) y relacionados con este en el 54,7 por ciento de los pacientes (n = 116), entre los que los más frecuentes fueron el dolor en el lugar de la inyección, infección de las vías respiratorias altas o cefalea.

"Este estudio avala el uso de Takhzyro como opción de tratamiento preventivo a largo plazo para los pacientes de 12 años o mayores que conviven con el AEH y que buscan una opción terapéutica preventiva que haya demostrado una reducción de las crisis de AEH", declaró Neil Inhaber, vicepresidente y director médico global de AEH y Transplante de Takeda. "Takeda lleva más de 10 años apoyando a los pacientes que padecen esta enfermedad rara con la cartera de productos de AEH; tenemos el compromiso de ofrecer a estos pacientes opciones de tratamiento eficaces que puedan ayudarles a tener periodos sin crisis. Esperamos que nuestro legado y dedicación al AEH beneficien a los pacientes permitiéndoles navegar con confianza en su día a día con el AEH".