La biotecnológica
Sobi ha anunciado este lunes la incorporación de
Tegsedi (inotersen) y
Waylivra (volanesorsen) a su cartera de medicamentos de Inmunología y atención especializada para el tratamiento subcutáneo de la polineuropatía de la amiloidosis hATTR en adultos y el síndrome de quilomicronemia familiar, respectivamente.
Mediante un acuerdo alcanzado en diciembre de 2020 con la compañía estadounidense
Akcea Therapeutics, Sobi continuará desde ahora la comercialización de ambos medicamentos en los mercados de
Europa, Rusia, y Oriente Medio.
"Estos dos medicamentos son un complemento y una gran contribución a nuestra cartera de productos de inmunología y atención especializada", afirma
Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia. Y subraya, "Podremos aprovechar nuestra excelente infraestructura comercial para seguir llevando medicamentos críticos a los pacientes de
enfermedades raras en áreas donde hay una gran necesidad médica no cubierta”.
Indicados para el tratamiento de enfermedades raras y hereditarias
Las nuevas incorporaciones al pipeline de Sobi están indicadas para el tratamiento de dos enfermedades raras y hereditarias como son la
amiloidosis por transtiretina hereditaria (AhTTR) y el
síndrome de quilomicronemia familiar.
La polineuropatía amiloidótica por transtiretina (TTR) en adultos es una enfermedad hereditaria que suele manifestarse entre los 20 y los 40 años y que se caracteriza por
dolor, parestesia, debilidad muscular y disfunción autonómica. En su estado terminal, se ven afectados los riñones y el corazón. Aunque su prevalencia es desconocida, se considera una enfermedad rara, con una
prevalencia inferior a 1 por 100.000 habitantes. Existen más de 120 mutaciones conocidas 4 con una fuerte correlación genotipo-fenotipo; así en España existen también focos endémicos de la mutación Val50Met en Mallorca y en Valverde del Camino, Huelva.
El síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente, es también una enfermedad hereditaria, que parte de un
gen defectuoso de la lipoproteína lipasa, lo que da lugar a
triglicéridos muy elevados, que a su vez provocan dolor de estómago y depósitos de grasa bajo la piel. Puede provocar
problemas en el páncreas y el hígado, lo que a su vez puede conducir a la diabetes. Se calcula que su prevalencia oscila entre 1-9 de cada 1.000.000 de habitantes. El 25 por ciento manifestaran síntomas durante el primer año de vida.
Tegsedi y Waylivra, aprobados por la EMA en 2020
Ambos medicamentos cuentan con aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y en
abril de 2020, se obtuvo la autorización de comercialización en España para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria (AhTTR).
Según comenta
Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi Iberia, “existe una gran necesidad médica no cubierta dentro de las enfermedades raras; de hecho, según los datos, únicamente se cuenta con tratamiento para 400 de las más de aproximadamente 7.000 enfermedades raras estimadas”. Así, concluye que, “esta nueva incorporación a nuestra cartera de medicamentos es un impulso más y, para nosotros, supone una gran oportunidad para dar acceso a los pacientes a nuevas innovaciones y opciones terapéuticas”.
Información adelantada por Redacción Médica
Hay que recordar que
este diario publicaba el pasado viernes 29 de enero una información en la que apuntaba la posibilidad anunciada finalmente por Sobi.
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