Sanidad lleva a estudio el uso del 'fast-track' en medicamentos huérfanos

El Ministerio de Sanidad valora las "fórmulas más idóneas" para dar respuesta a las demandas de las personas con enfermedades raras. Por su parte, la industria farmacéutica tiene claro qué es lo que se necesita en este caso: un 'fast-track' para fármacos huérfanos. Es decir, una vía rápida para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de estos medicamentos. Una opción que el departamento que dirige Carolina Darias está "estudiando", según fuentes de la industria, porque hay "sensibilidad con el tema".

"Se están considerando distintas opciones para hacer más ágil la entrada de nuevos medicamentos en el Sistema Nacional de Salud (SNS) siempre pensando en la mejora de los pacientes", indican desde el Ministerio en declaraciones a Redacción Médica.

De hecho, la ministra de Sanidad destacó hace escasos días la necesidad de acelerar los diagnósticos de enfermedades raras, permitir una asistencia integrada dentro del sistema sanitario, desarrollar e incorporar nuevos tratamientos de manera equitativa, o garantizar el bienestar de pacientes y familias a través de una asistencia sociosanitaria también integrada.

En este sentido, fuentes de la industria farmacéutica exponen que la idea del 'fast-track' nace porque consideran que no se puede "mirar con la misma metodología la evaluación económica de un medicamento convencional que la de un fármaco para una enfermedad rara". Por ello, no se le puede "exigir la misma evidencia". El principal objetivo de usar este procedimiento es tener un sistema ad hoc para que la valoración de estas patologías "vaya por un circuito diferente" en el que se atiendan las particularidades de las mismas.

Farmaindustria apuesta por la financiación acelerada

Desde Farmaindustria detallan a este periódico que la solicitud de un 'fast-track' está contemplada en las 12 propuestas que presentaron al Ministerio de Sanidad hace escasos días. Concretamente, hacen referencia a ello en la primera de sus medidas donde piden que desde el momento en que un laboratorio tiene la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) para un medicamento huérfano y comunica su intención de comercializar en España, se debe establecer un "diálogo temprano" con la Administración. Para ello, se definiría un calendario de reuniones hasta el momento en el que el expediente se someta a la Comisión Interministerial de Precios de los medicamentos (CIPM), lo que daría "predictibilidad, confianza y transparencia al proceso de evaluación".

De manera más específica, señalan que el contenido del diálogo temprano tendría que abordar: la consideración de la necesidad no cubierta, la propuesta de valor del producto, la epidemiología y perfiles de pacientes y el impacto presupuestario estimado; el acuerdo de acceso temprano para los casos excepcionales que recoge la legislación por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, es decir, posibles acuerdos provisionales (condicionados al resultado final del procedimiento); y en los casos en los que sea posible, consideración adelantada de los potenciales enfoques innovadores con acuerdos de riesgo compartidos o de carácter económico-financiero.

Además, en el segundo punto especifican que para dar respuesta a la "necesidad no cubierta de estos medicamentos", proponen un procedimiento de evaluación de financiación acelerada. "Este sistema debe conducir a una toma de decisión en un periodo de tiempo no superior a los tres meses desde el inicio del procedimiento de financiación y fijación de precio", aseguran desde Farmaindustria.

Otro aspecto que incluyen en el documento presentado a Sanidad es que los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) se realicen en un plazo máximo de 60 días, desde el inicio acordado en la reunión del grupo coordinador. Por último, los sistemas de recogida de información de efectividad del tratamiento también están incluidos en estas demandas y es que deben facilitar a los médicos la incorporación de datos; se tiene que poder compartir la información con clínicos, pacientes y laboratorios y deben incluir datos provenientes de pacientes de esa enfermedad rara que están siendo tratados, entre otras cuestiones.