Sanidad financia Alofisel, primera terapia celular alogénica española

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación del primer fármaco con células madre desarrollado y producido en España bajo el modelo de pago por resultados. Se trata de Alofisel, una terapia celular alogénica comercializada por Takeda, que llega como respuesta a una necesidad médica no cubierta: el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn.

El desarrollo de esta terapia responde al trabajo colaborativo. El proyecto inicialmente fue liderado por la Universidad Autónoma de Madrid y CSIC y en él han participado 21 hospitales españoles, con la Fundación Jiménez Díaz a la cabeza. Para Stefanie Granado, directora general de Takeda Iberia, "la Jiménez Díaz ha sido clave en el desarrollo de esta terapia celular".

La compañía comercializadora del medicamento confió en "este ilusionante proyecto porque responde a nuestro compromiso de poner a disposición del paciente soluciones a problemas no resueltos", ha explicado Granado.

La planta de Tres Cantos de Takeda ya está produciendo esta terapia celular alogénica

La planta de Tres Cantos de Takeda ya está produciendo esta terapia "de la que se beneficiarán otros países europeos, además de España". El fármaco tiene 48 horas de vida por lo que la compañía ha ideado un proceso que controla todos los pasos de la cadena de suministro con el objetivo de que el medicamento llegue al hospital en condiciones óptimas, tal y como ha explicado la responsable de la planta, Pilar Redondo.

Éxito de la ciencia

Para Damián García Olmo, jefe de Servicio de Cirugía general y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz y uno de los participantes en el desarrollo de la terapia, la disponibilidad de este fármaco en España es "un éxito de la ciencia española". En este sentido, ha destacado que "es un hito para tratar una enfermedad médica no cubierta que es la fístula que padecen los pacientes de Crohn".

Entre un 25 y 40 por ciento de pacientes que padecen la enfermedad de Crohn desarrollan fístulas. "Actualmente no conocemos el número exacto de pacientes que se pueden llegar a beneficiar de esta terapia celular pero lo haremos con el tiempo".

En la presentación, García ha explicado cómo llegaron al inicio de esta investigación: "En la enfermedad de Crohn, utilizar las células madre del propio paciente era imposible. Hicimos muchas investigaciones sobre la posibilidad de utilizar las de donantes y estudiar si habría rechazo. Llegamos a la conclusión de que las células madre desenquimales eran privilegiadas porque eran comunes en la especie y no producían rechazo".

"Hemos conseguido algo tangible gracias a la colaboración público-privada"

Además, "hemos desarrollado un procedimiento quirúrgico mínimamente invasivo con tres pasos y en el que las células madre juegan un papel especial porque permiten doblar el porcentaje de curación".

Investigación colaborativa

Fidel Rodríguez, director de la Fundación de la Universidad Autónoma de Madrid, ha coincidido con García en señalar que el desarrollo de este fármaco es "un hito". Se trata de "una historia de 20 años que hemos transformado en algo tangible gracias a la colaboración público privada".

Por su parte, Javier Maira, responsable del Área de Estrategia Comercial e Internacionalización de la Vicepresidencia Adjunta de Transferencia del Conocimiento del CSIC, ha destacado que "es un hito mundial que las células madre se puedan usar en un medicamento. Las células madre de un individuo se pueden usar para tratar a otro individuo".

Asimismo, ha recalcado que "es una historia de éxito de la ciencia española y de las instituciones ciéntificas, empresas farmacéuticas, el sistema público de salud y la Universidad Autónoma de Madrid".