Roche anuncia nuevos datos de risdiplam en atrofia muscular espinal

Roche ha anunciado datos clínicos provisionales de los estudios de referencia Firefish y Sunfis que analizan diferentes dosis de risdiplam en Atrofia Muscular Espinal (AME). En el estudio Firefish en AME tipo 1, seis de los 14 bebés (43 por ciento) fueron capaces de sentarse (con o sin apoyo), incluidos tres (21 por ciento) que lograron sentarse de manera estable sin asistencia después de ocho meses de tratamiento.

Asimismo, cuatro niños (29 por ciento) consiguieron girarse hacia un lado; siete (50 por ciento) lograron dar patadas y seis (43 por ciento) tenían un control vertical de la cabeza. Estos logros fueron evaluados de acuerdo a la sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) y constituyen objetivos secundarios clave en la parte confirmatoria del Firefish.

Tal y como ha explicado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “estamos muy esperanzados con estos datos que muestran que los bebés tratados con risdiplam sobreviven y alcanzan logros en su desarrollo más allá de la historia natural de esta enfermedad devastadora”.

"Los datos muestran que los bebés tratados con risdiplam sobreviven y alcanzan más logros en su desarrollo"

En este sentido, “las terapias frente a la AME que logran un aumento mantenido de la proteína SMN, tanto en el Sistema Nervioso Central como en la periferia, pueden proporcionar beneficios integrales para las personas diagnosticadas con AME. Esperamos compartir datos adicionales sobre el fármaco a medida que avanza el programa clínico".

Los resultados después de un año de tratamiento

Después de un año, el 63 por ciento de los pacientes experimentaron una mejoría en la MFM con respecto al inicio de tres puntos o más. Estas mejoras se observaron tanto en pacientes menores de 12 años como en mayores de 12 años.

Al considerar a los pacientes que experimentaron alguna mejora en comparación con el inicio, los porcentajes fueron 70 por ciento en general, 76 por ciento para el grupo de edad más joven y 62 por ciento para los pacientes mayores. Los eventos adversos graves que ocurrieron en dos o más de los 51 pacientes expuestos a risdiplam fueron náuseas (4 por ciento), infección del tracto respiratorio superior (4 por ciento) y vómitos (4 por ciento). Hasta la fecha, no se han encontrado datos de seguridad relacionados con el medicamento que lleven a suspender cualquiera de los estudios.