El Instituto Nacional de Excelencia para la Salud y la Atención del Reino Unido,
NICE por sus siglas en inglés, ha recomendado la
midostaurina (el fármaco Rydapt de Novartis) como tratamiento para la
mastocitosis sistémica avanzada en adultos. Se trata de la primera terapia dirigida a este trastorno sanguíneo grave poco común.
La mastocitosis es una afección poco común causada por un
número excesivo de células sanguíneas específicas llamadas
mastocitos, que desempeñan un papel clave en el sistema inmunológico al desencadenar la
inflamación en el cuerpo. La mastocitosis sistémica avanzada es
una forma grave de la enfermedad en la que los mastocitos se acumulan en los tejidos corporales, como la
piel, los órganos internos y los huesos.
Hay tres subtipos diversos de la enfermedad: mastocitosis sistémica agresiva, mastocitosis sistémica con neoplasias hematológicas asociadas y leucemia de mastocitos.
Los síntomas son variados y pueden variar desde
diarrea y vómitos frecuentes e inesperados hasta
anafilaxia.
Debido a la naturaleza individual de la enfermedad y la diversidad de subtipos, no existe un tratamiento estándar actual para la mastocitosis sistémica avanzada. En cambio,
el tratamiento se basa en los síntomas y puede incluir una variedad de terapias. El
nuevo borrador de la guía del NICE significa que alrededor de
170 pacientes ahora serán elegibles para el tratamiento con midostaurina, la primera terapia dirigida para la mastocitosis sistémica avanzada disponible en el NHS. El tratamiento se toma
por vía oral dos veces al día y actúa bloqueando múltiples enzimas involucradas en la afección.
Mejora la suprevivencia
La evidencia de los ensayos clínicos sugiere que la midostaurina
mejora la supervivencia general de las personas con mastocitosis sistémica avanzada en comparación con varios tratamientos de comparación. También hay una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes que usan midostaurina, sin embargo, la evidencia sobre su efectividad es incierta. Por lo tanto, la midostaurina se considera
un uso rentable de los recursos del NHS (sistema de salud británico)
y se recomienda para su
uso rutinario en el NHS.
Meindert Boysen, subdirector ejecutivo y director del
Center for Health Technology Evaluation en NICE, dijo: “Nos complace poder recomendar la midostaurina como una opción de tratamiento para personas con mastocitosis sistémica avanzada, a pesar de las
limitaciones en la efectividad clínica y comparativa evidencia.
“Los síntomas que experimentan los pacientes con esta rara enfermedad pueden ser
devastadores y limitantes. Al reconocer que los pacientes con mastocitosis sistémica avanzada tienen una esperanza de vida limitada sin midostaurina, y al trabajar en estrecha colaboración con la empresa, podemos
apoyar el acceso a este tratamiento innovador".
Blake Dark, director comercial interino del NHS de Inglaterra, dijo: “Como la primera terapia dirigida para esta forma de trastorno sanguíneo disponible en el NHS, los pacientes con mastocitosis sistémica avanzada ahora
tendrán mejores posibilidades de supervivencia mientras
experimentan una mejor calidad de vida".
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