Los resultados de dos nuevos análisis provisionales de los ensayos con niños
Paradigma5 y
Paradigma6 se han presentado en este lunes en el 27 congreso de la
Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasis (ISTH, por sus siglas en inglés) en Melbourne, Australia. El Nonacog beta pegol (N9-GP) (
Refixia), demostró
tasas bajas de hemorragia anual y fue bien tolerado en niños con
hemofilia B, lo que refuerza la seguridad y eficacia a largo plazo ya establecida en ensayos anteriores.
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Los nuevos ensayos refuerzan la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento
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En el
análisis intermedio de cinco años de Paradigma5, las tasas de hemorragia en niños con hemofilia B tratados previamente (en niños con 12 años o menores) fueron bajas (la mediana de las tasas de hemorragia anualizada [
median annualised bleeding rates, ABR] fue de 0,66 en general, de 0,0 para las hemorragias espontáneas y de 0,47 para las hemorragias traumáticas) y se redujeron después de cinco años de tratamiento frente a un año de tratamiento.
El 20 por ciento de los niños estaban libres de hemorragias y el 64 por ciento
no habían experimentado hemorragias espontáneas durante todo el ensayo. Ningún niño desarrolló anticuerpos inhibidores y no se identificaron señales de seguridad.
Control de las hemorragias
"Minimizar y controlar las hemorragias en niños con hemofilia B puede ser
especialmente difícil para las familias", dijo
Ludovic Helfgott, vicepresidente ejecutivo de Operaciones Biofarmacéuticas de Novo Nordisk. "Estamos encantados de que estos resultados apoyen aún más la buena eficacia del Nonacog beta pegol para prevenir y tratar las hemorragias en niños con hemofilia B".
El perfil de eficacia y seguridad de la N9-GP está respaldado por los primeros resultados provisionales de 20 pacientes que completaron 50 días de exposición (exposure days, EDs) en Paradigma6. Los niños no tratados previamente (menores de 6 años) con profilaxis semanal informaron tasas de hemorragia bajas y buena resolución de la hemorragia con una mediana de ABRs de 0,0 para las hemorragias generales, espontáneas y traumáticas. La incidencia de anticuerpos inhibidores estuvo
dentro del rango esperado, con 2 de cada 33 pacientes (6,1 por ciento) afectados. No se observaron señales de seguridad inesperadas.
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