Recomiendan retirar un fármaco de enfermedad rara: "Consulten a su médico"
La EMA pide dejar de comercializarlo por falta de fiabilidad en los datos de su eficacia y tras detectar riesgo hepático
Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
02 jul 2026. 14.40H
POR ESTEBAN ALARCÓN
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a través de su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), ha recomendado la revocación de la autorización de comercialización en la Unión Europea de Tavneos (avacopan). Este fármaco está indicado, en combinación con rituximab o ciclofosfamida, para el tratamiento de pacientes adultos con formas graves y activas de granulomatosis con poliangeítis (GPA) o de poliangeítis microscópica (MPA) , las dos formas principales de vasculitis asociada a ANCA. Se trata de dos enfermedades raras de los vasos sanguíneos potencialmente mortales.
A la espera de que la Comisión Europea confirme formalmente esta recomendación en las próximas semanas. lo que supondrá que el fármaco dejará de estar autorizado en el territorio comunitario, la comunidad médica y los pacientes reciben la noticia con preocupación. Desde la compañía biofarmacéutica CSL han lamentado profundamente el dictamen.
Fuentes consultadas de CSL por Redacción Médica han reconocido que este "es un momento difícil para la comunidad, ya que Tavneos ha desempeñado un papel importante para los pacientes con vasculitis asociada a ANCA, una enfermedad potencialmente mortal con opciones de tratamiento limitadas".
La drástica decisión de las autoridades reguladoras europeas no se debe a un procedimiento común de farmacovigilancia, sino a una revisión amparada en el procedimiento de no farmacovigilancia del artículo 20. Según detalla la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en una nota informativa, la alerta saltó tras detectarse graves anomalías en la gestión de la información del estudio principal (el ensayo clínico de fase 3 Advocate) , en cuyos resultados se fundamentó la autorización inicial del medicamento en la UE en enero de 2022.
Tras evaluar la documentación, el CHMP concluyó que dicho estudio "incumplió los principios de buena práctica clínica". La Aemps es contundente al respecto en su comunicado oficial, alegando que "los datos presentados durante la evaluación inicial de Tavneos resultaron ser incorrectos y susceptibles de inducir a error, por lo que ya no pueden considerarse fiables para demostrar su eficacia". Asimismo, las autoridades señalan que los datos recabados tras la comercialización tampoco son suficientes para sostener el beneficio clínico del fármaco.
Más allá de las dudas sobre la integridad y fiabilidad de la eficacia del ensayo clínico , la EMA ha puesto el foco sobre la seguridad del producto tras detectar un incremento del riesgo hepático. El Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC) ha revisado casos adicionales de lesión hepática inducida por fármacos (DILI) y del síndrome de desaparición de conductos biliares (VBDS), algunos de ellos con un desenlace fatal.
Los análisis revelan que este daño hepático tiende a manifestarse de forma temprana, concretamente "en los tres primeros meses tras el inicio del tratamiento, principalmente entre el primer y el segundo mes".
Ante este escenario, la recomendación del CHMP dicta de forma cautelar que no se tratará a nuevos pacientes con Tavneos en la Unión Europea, salvo que sea en el estricto marco de un ensayo clínico.
Para los pacientes que ya se encuentran bajo este tratamiento, la recomendación unánime es "que consulten con su médico" de forma inmediata para valorar la discontinuación del fármaco y estudiar alternativas terapéuticas.
Mientras se hace efectiva la suspensión del tratamiento, las autoridades sanitarias exigen un control analítico riguroso de la función hepática:
A la espera de que la Comisión Europea confirme formalmente esta recomendación en las próximas semanas. lo que supondrá que el fármaco dejará de estar autorizado en el territorio comunitario, la comunidad médica y los pacientes reciben la noticia con preocupación. Desde la compañía biofarmacéutica CSL han lamentado profundamente el dictamen.
Fuentes consultadas de CSL por Redacción Médica han reconocido que este "es un momento difícil para la comunidad, ya que Tavneos ha desempeñado un papel importante para los pacientes con vasculitis asociada a ANCA, una enfermedad potencialmente mortal con opciones de tratamiento limitadas".
Datos "incorrectos y susceptibles de inducir a error"
La drástica decisión de las autoridades reguladoras europeas no se debe a un procedimiento común de farmacovigilancia, sino a una revisión amparada en el procedimiento de no farmacovigilancia del artículo 20. Según detalla la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en una nota informativa, la alerta saltó tras detectarse graves anomalías en la gestión de la información del estudio principal (el ensayo clínico de fase 3 Advocate) , en cuyos resultados se fundamentó la autorización inicial del medicamento en la UE en enero de 2022.
Tras evaluar la documentación, el CHMP concluyó que dicho estudio "incumplió los principios de buena práctica clínica". La Aemps es contundente al respecto en su comunicado oficial, alegando que "los datos presentados durante la evaluación inicial de Tavneos resultaron ser incorrectos y susceptibles de inducir a error, por lo que ya no pueden considerarse fiables para demostrar su eficacia". Asimismo, las autoridades señalan que los datos recabados tras la comercialización tampoco son suficientes para sostener el beneficio clínico del fármaco.
Alerta por incremento del riesgo de daño hepático
Más allá de las dudas sobre la integridad y fiabilidad de la eficacia del ensayo clínico , la EMA ha puesto el foco sobre la seguridad del producto tras detectar un incremento del riesgo hepático. El Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC) ha revisado casos adicionales de lesión hepática inducida por fármacos (DILI) y del síndrome de desaparición de conductos biliares (VBDS), algunos de ellos con un desenlace fatal.
Los análisis revelan que este daño hepático tiende a manifestarse de forma temprana, concretamente "en los tres primeros meses tras el inicio del tratamiento, principalmente entre el primer y el segundo mes".
Directrices urgentes para médicos y pacientes
Ante este escenario, la recomendación del CHMP dicta de forma cautelar que no se tratará a nuevos pacientes con Tavneos en la Unión Europea, salvo que sea en el estricto marco de un ensayo clínico.
Para los pacientes que ya se encuentran bajo este tratamiento, la recomendación unánime es "que consulten con su médico" de forma inmediata para valorar la discontinuación del fármaco y estudiar alternativas terapéuticas.
Mientras se hace efectiva la suspensión del tratamiento, las autoridades sanitarias exigen un control analítico riguroso de la función hepática:
- Pacientes en los primeros 3 meses de tratamiento: analíticas al menos cada dos semanas.
- Pacientes con más de 3 meses de tratamiento: analíticas cada 4 semanas hasta alcanzar el sexto mes.
- Si existe la mínima sospecha de síndrome de desaparición de conductos biliares (VBDS), “se debe suspender inmediatamente el tratamiento”.
Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.