Ultomiris (ravulizumab), fármaco de Alexion, grupo de enfermedades raras de Astrazeneca, ha sido incluido en el Sistema Nacional de Salud (SNS). El medicamento, indicado para el tratamiento de la
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y el
Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), actúa como inhibidor de la proteína C5 de manera prologada, lo que supone un avance en las terapias aplicadas a estas enfermedades y "mejora notablemente la calidad de vida de los pacientes". Son dos de las 7.000 dolencias raras identificadas. Se estima que 1,9 personas de cada millón sufre SHUa y 15,9 de cada millón que padece HPN.
Manuel Praga, nefrólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre y Mónica Ballesteros, especialista en Hematología y Hematología del Hospital Gregorio Marañón, han destacado como uno de los avances más relevantes de esta nueva terapia la
mejora de la calidad de vida de los pacientes con estas afecciones. "El fármaco indicado anteriormente, el eculizumab, se aplicada cada 15 días. Ahora, los pacientes recibirán este tratamiento cada ocho semanas, lo que mejora de manera muy relevante su calidad de vida", ha puntualizado Mónica Ballesteros.
Ravulizumab aplicado al SHUa
El SHUa es una enfermedad que se produce cuando el sistema del complemento se activa de manera incontrolada y ataca sus propias células. Lo que hace ravulizumab es
bloquear de manera prolongada la proteína C5, molécula principalmente afectada por la enfermedad. El bloqueo prolongado de C5 mejora no solo la calidad de vida del paciente, sino su control de la enfermedad y supone un aumento de la esperanza de vida. "Este bloqueo es muy efectivo para el paciente; facilita inmediatamente las actividades de su día a día", ha comentado Manuel Praga.
En esta enfermedad, el órgano que se ve principalmente afectado es el riñón. "Muchos pacientes ya llegan con necesidad de diálisis; es una enfermedad que requiere un diagnóstico rápido y un tratamiento aplicado con celeridad", ha explicado el médico, pues se trata de una enfermedad "brusca, aguda y muy grave". Sobre los resultados de este fármaco en los pacientes con SHUa, "son muy prometedores". En niños, se consiguió un
abandono de la diálisis en un 83 por ciento de los casos. Se ha dado una respuesta completa en el 78 por ciento de los niños a los seis meses, y un 94 por ciento a las 50 semanas.
En adultos, se produjo una normalización de plaquetas en el 84 de los casos, una mejora de la anemia en el 77 por ciento de los pacientes y un 59 por ciento experimentó mejoría en los riñones. "La prolongación del bloqueo del C5
prolonga la vida cuatro veces más que con el anterior tratamiento", ha concluido Manuel Fraga.
Ultomiris para tratar la HPA
Aplicado a la HPN, el fármaco destaca por la mejora de la calidad de vida. Tanto es así que, según ha explicado Mónica Ballesteros, en un estudio con casi 250 personas,
el 93 por ciento se quedó con el ravulizumab como tratamiento de elección, en comparación al fármaco anterior, eculizumab. El HPN es una enfermedad adquirida en la que los pacientes sufren una acción descontrolada del sistema del complemento. En este caso la hemólisis intravascular es la sintomatología principal de esta afección. Su síntoma más grave es la trombosis, que resulta la causa de muerte en el 40 por ciento de los casos.
"La calidad de vida de estos pacientes suele ser bastante mala. Hay veces que ni siquiera se aplica el tratamiento cada 15 días, sino que la cifra se reduce hasta los 12. Además, suele tener una gran incidencia en pacientes jóvenes", ha explicado la médica. Por ello, la
prolongación del tiempo entre sesiones de tratamiento en ocho semanas es un factor decisorio para decantarse por esta nueva terapia.
Más de 700 estudios para las enfermedades raras
Carlos Macedo, director médico de Alexion en España y Portugal, ha puesto en relieve que, en la actualidad, hay 700 estudios clínicos de posibles medicamentos para tratar distintas enfermedades raras. "Gracias a esta investigación ocurren hitos como este, en el que hay un nuevo abordaje para dos
enfermedades raras", ha terminado.
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