Novartis ha anunciado este martes que el
Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la A
gencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando a la Comisión Europea la aprobación de
Kymriah (tisagenlecleucel), una terapia con
células CAR-T para el tratamiento de pacientes adultos con
linfoma folicular en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
"Los pacientes con linfoma folicular a menudo recaen y muchos presentan respuestas más cortas al tratamiento con cada línea de terapia posterior", ha comentado
Catherine Thieblemont, catedrática de Hematología en la Universidad París VII, Francia, y directora de la Unidad de Hemato-Oncología del Hospital St-Louis de París. "De aprobarse, Kymriah puede ofrecer una nueva
opción eficaz con resultados potencialmente definitivos para estos pacientes con un perfil de seguridad muy favorable".
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del
ensayo global Elara de Fase II, en el que se evaluó la
eficacia en 94 pacientes con una mediana de seguimiento de aproximadamente 17 meses. Entre los pacientes tratados con Kymriah, el 86 por ciento experimentó una respuesta, incluyendo
el 69 por ciento de los pacientes que experimentó una respuesta completa (RC). Se demostró una respuesta prolongada y duradera al tratamiento con aproximadamente un 87 por ciento de los pacientes que experimentó una RC que
se mantuvo nueve meses después de la respuesta inicial.
En el ensayo Elara, en los 97 pacientes aptos para evaluar la seguridad, el perfil de seguridad de Kymriah fue destacable. En el plazo de ocho semanas de la infusión,
el 49 por ciento de los pacientes experimentó síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y no se notificaron casos de SLC de grado alto (grado 3 o superior), según lo definido por la escala de Lee. Se produjeron eventos neurológicos de grado 3 o 4 en el tres por ciento de los pacientes durante las ocho semanas posteriores a la infusión.
"Con la opinión positiva de hoy, con Kymriah estamos
más cerca de ofrecer un posible cambio de vida a los pacientes con linfoma folicular avanzado en la UE que necesitan un tratamiento que pueda proporcionar una remisión duradera", ha comentado
Susanne Schaffert, presidenta de Novartis Oncología. “Estamos orgullosos de llevar nuestra
innovación de terapia celular transformadora a más personas en todo el mundo que continúan teniendo necesidades médicas no cubiertas”.
Tercera indicación para Kymriah
De aprobarse, sería la tercera indicación para la que Kymriah estará disponible para pacientes en la Unión Europea. Kymriah está aprobada actualmente para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años con
leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractaria, en recaída después del trasplante o en segunda o posterior recaída, así como en pacientes adultos con
linfoma difuso de células B grande en recaída o refractario después de dos o más líneas de terapia sistémica.
La Comisión Europea revisará la recomendación del CHMP y emitirá una
decisión final en aproximadamente dos meses. La decisión será aplicable a los 27 estados miembros de la UE, además de Islandia, Noruega y Liechtenstein. Siguen en curso solicitudes regulatorias adicionales con otras autoridades sanitarias en todo el mundo.
Aunque pueda contener afirmaciones, datos o apuntes procedentes de instituciones o profesionales sanitarios, la información contenida en Redacción Médica está editada y elaborada por periodistas. Recomendamos al lector que cualquier duda relacionada con la salud sea consultada con un profesional del ámbito sanitario.