Novartis justifica la "selección ciega" de su fármaco Zolgensma

La compañía farmacéutica Novartis ha puesto en marcha un 'Programa Global de Acceso' a Zolgensma, el fármaco más caro del mundo indicado en atrofia muscular espinal (AME). Una iniciativa que ha sido puesta en duda en Canadá, donde la han definido como "sorteo".

Según el laboratorio, el objetivo es "facilitar el acceso a Zolgensma de forma gratuita a pacientes elegibles con AME menores de dos años y que sean ciudadanos o residentes legales de un país donde la terapia no esté aprobada por las autoridades sanitarias locales". De momento, esta terapia recibió el 'ok' de la Agencia Americana del Medicamento, pero todavía no ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Acceso al programa

Una vez que se confirma la decisión médica, "se debe obtener la aprobación de la autoridad sanitaria del país en cuestión"

En los países en los que se está desarrollando este programa, el proceso para poder incluir a un paciente comienza con la solicitud por parte del médico.

Una vez que se confirma la decisión médica, "se debe obtener la aprobación de la Autoridad Sanitaria en el país donde el paciente será tratado y se ha considerado elegible". Una entidad especializada independiente administra una "selección ciega" cada dos semanas.

En el caso de que un paciente no sea seleccionado para recibir la terapia durante esa ronda de selección, "automáticamente regresa al grupo para la siguiente selección, siempre que siga siendo elegible desde el punto de vista médico", explica Novartis.

En cualquier caso, "la aplicación de este programa en cada país depende de la legislación y los procedimientos locales", continúa el laboratorio. En España, "existe ya un procedimiento de medicación en circunstancias especiales definido por la legislación española que será el que se aplique en la evaluación de cada caso por parte de las autoridades sanitarias españolas".

Poca disponibilidad

"El programa se ha presentado con 50 dosis asignadas para la primera mitad del año 2020"

En su explicación, Novartis señala que "debido a que la disponibilidad de Zolgensma es limitada, puesto que sólo hay un centro de desarrollo capacitado por instalaciones y personal para la elaboración de esta compleja terapia génica".

"Es obligatorio abastecer a los países que ya han aprobado el tratamiento, a aquellos que disponen de programas de acceso temprano o en los que hay ensayos clínicos con el fármaco, la compañía no ha podido disponer hasta ahora de un amplio Programa Global de Acceso".

Dadas estas limitaciones, "el programa se ha presentado con 50 dosis asignadas para la primera mitad del año y hasta 100 dosis totales planificadas para todo 2020", continúan desde la compañía. La intención de AveXis (unidad de Novartis que desarrolla el tratamiento) es que "esta iniciativa constituya un compromiso a largo plazo, con dosis adicionales agregadas al programa semestralmente en función de las necesidades de los pacientes y la disponibilidad de los suministros".