Novartis ha anunciado que
The New England Journal of Medicine (
NEJM) ha publicado datos de PKC412 (
midostaurin) que demuestran una tasa de respuesta global, definida como una respuesta total o parcial, del 60 por ciento (intervalo de confianza [IC] 95 por ciento, 49-70 por ciento; P<0,001) en pacientes con
mastocitosis sistémica (MS) avanzada. La mediana de duración de la respuesta para todos los que respondieron en la población de eficacia primaria fue de 24,1 meses (IC 95 por ciento, 10,8-no estimado [NE]).
La MS avanzada es una enfermedad rara que se caracteriza por la acumulación de mastocitos anormales, un tipo de glóbulo blanco, en médula ósea, hígado, bazo y otros órganos, que provoca
daño orgánico. También se caracteriza por la activación frecuente de mutaciones del gen KIT5. Los pacientes con MS avanzada tienen
mal pronóstico; la supervivencia global oscila entre menos de seis meses a 3,5 años, según el subtipo, y actualmente no hay ningún tratamiento aprobado para la mayoría de los pacientes.
El estudio clínico de fase II CPKC412D2201 ha sido el ensayo prospectivo más largo y extenso realizado sobre este raro trastorno.
Jason Gotlib, médico de la Stanford University School of Medicine y el Stanford Cancer Institute, participó como investigador principal del estudio, que reclutó a 116 personas con MS avanzada. Un comité de dirección del estudio se encargó de supervisar la idoneidad y las respuestas y 89 pacientes fueron seleccionados para la población de eficacia primaria. Los pacientes recibieron PKC412 (midostaurin) oral en monoterapia hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los resultados demostraron una mediana de la supervivencia global (SG) de 28,7 meses (IC 95 por ciento, 18,1-NE). Se detectaron mejoras en la carga mastocítica de la médula ósea y los niveles de triptasa en suero (un marcador de la carga mastocítica) en el 78 por ciento de los pacientes, y se asociaron a una regresión de la enfermedad.
"Estos datos muestran una clara mejoría de la enfermedad y los síntomas con el tratamiento oral con midostaurin en participantes del estudio que reflejan la heterogeneidad de la enfermedad", anunció el profesor
Andreas Reiter, del Departamento de Hematología y Oncología del Hospital Universitario Mannheim de la Universidad de Heidelberg, Alemania y autor principal del estudio. "Si se aprueba, midostaurin les ofrecerá a los pacientes una opción de tratamiento muy necesaria".
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