Los esfuerzos realizados en I+D en el ámbito de la
terapia génica y celular ya se han transformando en varios tratamientos efectivos, como dos
inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes.
Según asegura Farmaindustria: "
Todos estos avances no hubieran sido posibles nunca sin la apuesta por un modelo de investigación liderado por la industria farmacéutica, en constante evolución y cada vez más abierto, colaborativo e internacional".
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Apenas uno de cada 10.000 potenciales fármacos en I+D llegará al paciente
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El
proceso de investigación y desarrollo de un nuevo medicamento supone un camino lleno de
obstáculos, de muy
larga duración (entre 10 y 12 años de media), que supone una
enorme inversión (alrededor de 2.400 millones de euros) y que además resulta
muy arriesgado, ya que apenas uno de cada diez mil potenciales fármacos en investigación llegará a finalmente al paciente. De hecho, lograr que estas investigaciones en nuevas terapias génicas y celulares
lleguen a ser tratamientos autorizados es el gran reto.
Casi 300 terapias génicas y celulares se encuentran en fase de I+D
A día de hoy existen
289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Así lo indican los últimos datos ofrecidos por Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de América.
Ambas terapias consisten en modificar el material genético humano para combatir distintas enfermedades, pero mientras que la terapia celular supone la infusión o reintroducción de células completas en el organismo, la terapia génica se basa en la
modificación o introducción de genes previamente alterados a través de distintos vectores (principalmente virus). Además, ambas técnicas se pueden combinar.
Un tercio tienen el objetivo de combatir distintos tipos de cáncer
Los distintos tipos de
cáncer copan
más de un tercio de estas terapias (111), pero también hay otras enfermedades que han sido objeto de los esfuerzos de los investigadores. Por ejemplo, las
patologías oculares cuentan a día de hoy con 28 terapias en desarrollo, las
cardiovasculares con 24 y las n
eurológicas 22. Les siguen las enfermedades de la
sangre (21), las
genéticas (15) o las
infecciosas (13), entre otras.
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