Las enfermedades raras aúnan el 23% de los ensayos clínicos en España

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha publicado este jueves un informe anual sobre los ensayos clínicos realizados en España, con el foco puesto en las patologías minoritarias. Los resultados muestran que, a pesar de haber caído dos puntos porcentuales, en España se dedicaron casi una cuarta parte de estas investigaciones a enfermedades raras (23 por ciento). Cataluña es la comunidad autónoma más destacada, pues se encuentra en el top tres de lugares con mayor participación y ocupa dos de los puestos del podio de los hospitales líderes al respecto.

En total, en España se realizaron 834 ensayos clínicos en 2023, de los cuales 190 eran para este tipo de patología. Esta cifra supone un retroceso, tanto en términos generales, como concretos de patologías raras: en 2022 se realizaron 923 estudios, de los cuales 225 fueron para EERR (un 10 por ciento más). "Como dato positivo destaca el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que ha crecido un 19 por ciento respecto al año anterior", detalla el documento que acompaña al estudio.

En cuanto al tipo de paciente participante en los ensayos clínicos, la edad pediátrica cobra mayor protagonismo que en los ensayos clínicos generales: si en los totales, el 92 es para adultos, en los destinados a EERR la cifra desciende hasta el 82 por ciento, es decir, el 18 por ciento son para niños.

"A pesar de que se ha producido por primera vez un descenso en los ensayos clínicos realizados en enfermedades raras, los datos siguen mostrando una firme apuesta del sector farmacéutico por una innovación que resulta esencial para seguir contribuyendo a mejorar la calidad de vida de las personas con patologías poco frecuentes y la de sus familiares. Durante los últimos años España ha consolidado una posición destacada en este ámbito y desde Aelmhu ratificamos nuestro compromiso por seguir trabajando y aunando esfuerzos en torno a este objetivo común", ha explicado María José Sánchez Losada, presidenta de la asociación.

Las comunidades autónomas con mayor apuesta por EERR

En el análisis, que se basa en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), se ponen de manifiesto las comunidades autónomas con mayor participación en ensayos clínicos en enfermedades raras. Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía están a la cabeza con 158, 130 y 79, respectivamente. La otra cara de la moneda está compuesta por Extremadura (5), Islas Baleares (7) y Castilla-La Mancha (8).

Cataluña sobresale no solo por contar con mayor participación, sino también porque dos de sus hospitales se sitúan como líderes en este tipo de investigación. El podio está compuesto por el Hospital Universitario Vall d'Hebron, con 84; seguido del Hospital Clínic de Barcelona (43) y el Hospital 12 de Octubre (41).

La lista hasta cerrar el top 10 la continua el Hospital Universitario Virgen del Rocío (39), el Hospital Universitario La Paz (32), el Hospital Universitario Ramón y Cajal (31), el Hospital Gregorio Marañón (28), el Hospital de Sant Joan de Déu (25), el Instituto Catalán de Oncología (24) y la Clínica Universidad de Navarra (23), el único centro privado.

Áreas terapéuticas predominantes en los ensayos para EERR

La Oncología, un año más, sigue a la cabeza entre las áreas terapéuticas en estos ensayos, con 57 (el 30 por ciento). Después se encuentra Hematología, con 24 ensayos (13 por ciento), sistema inmunitario, con 23 ensayos (12 por ciento) y sistema nervioso central, con 20 ensayos (11 por ciento).

Otro de los puntos que destaca este trabajo es que la industria farmacéutica continúa como  'motor' en los ensayos clínicos, con el 96 por ciento de ellos, es decir, un punto porcentual más que en el año anterior.

Comparativa los últimos cinco años en enfermedades raras

Además de mostrar los últimos datos disponibles y su comparación con el año anterior, también se hace un recorrido por lo ocurrido desde 2019. En esos cinco años, se han autorizado un total de 4.610 ensayos clínicos en el país, 1.032 para estas patologías minoritarias. Para hacer posible, más de 285.000 personas participaron en alguno de ellos, y el 11 por ciento, unos 31.000, para enfermedades raras.

Siguiendo la misma línea, Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía continúan al frente en ensayos clínicos para enfermedades raras y las compañías están detrás del 93 por cierto de ellos.