La reforma europea frenará un 12% la innovación en fármacos huérfanos

El reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos aprobado a principios de este siglo perseguía incentivar el desarrollo de nuevos fármacos para pacientes que padecen enfermedades raras. Los resultados obtenidos demuestran su eficacia: mientras hace dos décadas el número de estos fármacos aprobados era de un solo dígito, actualmente se han aprobado más de 200 nuevos tratamientos para estas patologías. Sin embargo, un nuevo informe encargado por la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farnacéuticas (Efpia) alerta que la reforma de la estrategia farmacéutica europea puede poner en riesgo estos avances. Tal y como está redactada, las propuestas tendrían un impacto negativo en el desarrollo de 45 productos en Europa, lo que corresponde a una disminución del 12 por ciento en innovación.

"Los planes para reformar la regulación de la Unión Europea (UE) sobre terapias de enfermedades raras corre el riesgo de socavar dos décadas de progreso, según el informe", denuncia la Efpia. Con este nuevo estudio, encargado a la consultora estratégica especializada en enfermedades raras Dolon, se analizó el impacto potencial en la innovación en los cambios propuestos por la Comisión Europea (CE) en la presentación de la reforma de la estrategia farmacéutica el pasado mes de abril. 

Los resultados obtenidos aseguran que, tal y como está redactada actualmente, las propuestas tendrían un impacto negativo en el desarrollo de 45 medicamentos huérfanos en Europa, lo que corresponde a una disminución del 12 por ciento en innovación entre 2020 y 2035. "Esto podría privar a alrededor de 1,5 millones de pacientes europeos con enfermedades raras de una nueva opción de tratamiento y supondría una disminución de 4.500 millones de euros en el gasto en I+D en Europa", resume la federación. Para estos resultados se tuvo en cuenta dos cambios clave: la introducción de un límite a la validez de una designación huérfana y la modulación de la exclusividad de mercado de estos fármacos.

Pero, en este estudio se ha querido ir más allá y se ha analizado qué ocurriría si se introdujeran cambios aún más profundos en los incentivos existentes para la innovación, como puede ser los puntos ya mencionados: reducir más la exclusividad del mercado de medicamentos huérfanos y criterios más estrictos para la designación de huérfano. Según las estimaciones, se desarrollarían 135 huérfanos menos entre 2020 y 2035, es decir, "nuevas opciones de tratamiento para más de cuatro millones de pacientes y 13.000 millones de euros en I+D farmacéutica", tal y como concreta el estudio.

"Este sólido informe sobre el impacto de los cambios regulatorios actualmente propuestos por la Comisión debería hacernos reflexionar a todos. Hemos llegado demasiado lejos como para poner en riesgo el progreso de los pacientes", ha explicado Nathalie Moll, directora general de Efpia. Para estos dos escenarios estudiados en el estudio, el enfoque analítico se basó en un modelo de valor actual neto ajustado al riesgo que, según confirma la Efpia, refleja cómo los desarrolladores toman decisiones de inversión.

La industria española muestra su preocupación

La reducción de la exclusividad de comercialización de los medicamentos huérfanos en un año preocupa a los laboratorios españoles de estos fármacos. "Reducir los incentivos podría menoscabar, por ejemplo, la llegada de nuevos tratamientos a la UE perjudicando a los pacientes con enfermedades raras, los cuales, en la mayoría de los casos, no tienen alternativa terapéutica", explicó la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) a Redacción Médica.

La reforma de la estrategia farmacéutica está ahora en manos del Parlamento Europeo, cuyos miembros tienen hasta principios de noviembre para trabajar en las enmiendas. Se espera que se aprueba la posición negociadora del Parlamento antes de que acabe la legislatura.