La negociación para financiar el fármaco de amiloidosis acaba en "gratitud"

El lunes el Ministerio de Sanidad publicó los acuerdos establecidos por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), tras la reunión del pasado 13 de abril. En dicho documento se propone la financiación total o parcial de ocho medicamentos, la mitad de ellos son huérfanos. Entre los fármacos destinados a enfermedades raras se encuentra uno que supone la esperanza para pacientes con amiloidosis tras una negociación no exenta de "esfuerzos".

Los pacientes que padecen esta enfermedad "están de celebración" con la noticia, que han recibido "con gratitud", tras reunirse en varias ocasiones con el director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad, César Hernández García.

"Desde la Asociación Española de Amiloidosis (Amilo) estamos de celebración por la aprobación el 17 de abril del Vyndaqel para los enfermos de Amiloidosis cardiaca o wild type y los de AhTTR con mutación cardíaca", han explicado.

La asociación se ha reunido en varias ocasiones con Hernández, y tras esta aprobación le dan las gracias "por el esfuerzo y sensibilidad a nuestras peticiones". Pero no se olvidan tampoco del otro lado del fármaco, el de la industria farmacéutica, concretamente Pfizer, a los que le agradecen "por adaptarse a las negociaciones que hoy desde nuestra asociación celebramos con mucha alegría y gratitud".

El documento de Sanidad detalla propone para financiación a Vyndaqel (tafamidis) 61 mg para el tratamiento de amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con cardiomiopatía. Según recogen en la ficja técnica de este fármaco en la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), este tratamiento debe iniciarse bajo la supervisión de un facultativo que cuente con experiencia en el manejo de pacientes con amiloidosis o miocardiopatía. "Se debe iniciar el tratamiento lo antes posible en el curso de la enfermedad cuando el beneficio clínico en la progresión de la enfermedad puede ser más evidente", detallan. En el caso de que el daño cardiaco relacionado con el amiloide está más avanzado, la decisión de comenzar o mantener dicho tratamiento "se debe tomar según el criterio de un médico con experiencia en el manejo de pacientes con amiloidosis o miocardiopatía".

Desde Amilo explican que la amiloidosis se trata de una enfermedad multiorgánica, endémica, degenerativa y en algunos casos hereditaria, en otros espontáneo y/o localizada. El origen está en una proteína que al sinterizar mal "se deposita en los órganos vitales y en el sistema nervioso periférico o central, impidiendo su correcto funcionamiento", detallan. Además, aseguran que existen alrededor de 30 tipos de amiloidosis.

El resto de fármacos aprobados para financiación

El documento del Ministerio de Sanidad recogía también la opinión favorable para la financiación parcial o total de tres fármacos huérfanos más: Fintepla (fenfluramina), Koselugo (selumetinib) y Xospata (gilteritinib). A esta lista también se agregaba Tukysa (tucatinib), Sedaconda (isoflurano), Saphnelo (anifrolumab) y Evrenzo (roxadustat).

Por otro lado, se aprobaron nuevas indicaciones de medicamentos ya financiacios en otras indicaciones para los que la CIPM ha propuesto la financiación. Estos son Imbruvica (ibrutinib) y Beovu (brolucizumab).