La FDA designa a pevonedistat, de Takeda, como gran avance terapéutico

Takeda ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha concedido la designación de gran avance terapéutico a su fármaco en investigación pevonedistat para el tratamiento de pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD-AR).

Pevonedistat, un inhibidor de la enzima activadora de la NEDD8 (EAN), el primero de su clase, podría ser el primer tratamiento innovador para los pacientes con SMD-AR en más de una década, ampliando así las opciones terapéuticas para esta enfermedad, que hasta ahora solo contaba con la opción de monoterapia con el agente hipometilante (AHM). Incluso con los tratamientos actuales, los resultados para la gente que padece SMD de alto riesgo siguen siendo deficientes.

Esta designación de gran avance terapéutico se ha basado en el análisis final de los resultados del estudio de fase 2 Pevonedistat-2001, en el que se evaluó la combinación de pevonedistat más azacitidina frente a azacitidina en monoterapia en pacientes con leucemias raras, incluído SMD-AR. A la hora de tomar su decisión, la FDA tuvo en cuenta varios criterios de valoración, entre ellos la supervivencia global (SG), la supervivencia libre de eventos (SLE), la remisión completa (RC) y la no necesidad de trasfusiones, así como el perfil de eventos adversos. Esta designación constituye un avance con potencial para satisfacer las necesidades de las personas con SMD-AR, para las cuales existen pocos tratamientos y los beneficios que éstos aportan son limitados.

“Los SMD de alto riesgo están asociados con un mal pronóstico, una disminución en la calidad de vida y una posibilidad mayor de transformarse en leucemia mieloide aguda, otro tipo de cáncer agresivo. La combinación de pevonedistat y azacitidina es una estrategia terapéutica prometedora con el potencial de ser el primer tratamiento innovador para los SMD de alto riesgo en más de 10 años”, indicó Christopher

Arendt, director del área terapéutica de oncología de Takeda. “Queremos dar las gracias a la FDA por reconocer el potencial de pevonedistat y la necesidad urgente de desarrollar tratamientos innovadores que aborden las necesidades terapéuticas esenciales de los pacientes con SMD de mayor riesgo, una población de pacientes con pocas opciones terapéuticas”.

La FDA concede la designación de gran avance terapéutico para acelerar el desarrollo y la revisión normativa de medicamentos en fase de investigación destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Para que a un medicamento se le conceda esta designación, debe haber datos clínicos preliminares que indiquen que el fármaco puede producir una mejora sustancial de uno o más criterios de valoración clínicamente significativos con respecto a los tratamientos existentes.

Takeda presentó los resultados del ensayo Pevonedistat-2001 en las sesiones orales de la edición virtual del 56º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y en la edición virtual del 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA).