La FDA da a emicizumab, de Roche, la designación de 'Terapia innovadora'

Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) a emicizumab (Hemlibra) para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Esta designación se concede para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, cuando hay evidencias que indican que puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles.

Tal y como ha explicado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “emicizumab es el primer medicamento que muestra, en una comparativa intra-paciente, una eficacia superior frente a la profilaxis con agentes del factor VIII, que es la terapia estándar para la hemofilia A sin inhibidores. En este contexto, esperamos poder colaborar con las autoridades sanitarias para que este medicamento esté disponible para los pacientes lo antes posible. Asimismo, estamos muy contentos de poder compartir esta buena noticia coincidiendo con la celebración del Día Mundial de la Hemofilia".

Esta designación se ha basado en los resultados del estudio fase III Haven 3 en pacientes de 12 años o mayores con hemofilia A sin inhibidores. En el estudio, la profilaxis con emicizumab, administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas, mostró una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas en comparación con los que no recibieron ninguna profilaxis.

Profilaxis superior

En una comparación intra-paciente, la profilaxis con emicizumab una vez a la semana fue superior a la profilaxis previa con agentes del factor VIII, tal y como se demostró en la dissminución estadística y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas. Los eventos adversos más frecuentes con Emicizumab fueron reacciones en el lugar de inyección. No se observaron nuevos signos de seguridad. Tampoco hubo casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos en este estudio.