La "especificidad" de los huérfanos tiene espacio propio en el plan pharma

La especificidad de los medicamentos huérfanos va a tenerse en cuenta en el plan estratégico de la industria farmacéutica. Así lo ha confirmado el Ministerio de Sanidad a Redacción Médica, aunque habrá que ver en qué forma estos fármacos destinados a enfermedades raras tienen cabida en estas nuevas líneas que marca el Gobierno y que pretenden fortalecer la industria farmacéutica española y llevarla a lo más alto. Según ha anunciado la ministra Mónica García, esta hoja de ruta verá la luz después del verano, tras varios meses de retraso.

Según el informe 'Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social' elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), potenciar los huérfanos presentan numerosos beneficios para el Sistema Nacional de Salud (SNS). Para darles este empujón sería conveniente poner en marcha diferentes medidas de apoyo a la investigación en el ámbito de las enfermedades raras. Por ello, citan como ejemplos el incremento de la financiación, la colaboración público-privada o una mayor facilidad para trasladarse a la práctica clínica.

"También la necesidad de impulsar redes de intercambio de información y de aplicar enfoques innovadores al diseño de ensayos clínicos afrontando los retos diferenciales que plantean las enfermedades poco frecuentes. Aunque el proceso de investigación y desarrollo es similar al de otros fármacos, factores como la baja prevalencia de estas patologías, la dispersión geográfica de los pacientes, su heterogeneidad etiológica y el conocimiento limitado de su evolución natural hacen más compleja la identificación de dianas terapéuticas y la ejecución de ensayos clínicos para el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos", detallan desde la asociación.

Todos estos 'recados' podrían ser factibles más tarde que pronto, ya que Sanidad está abierto y dispuesto a escuchar estas peticiones, dando el valor diferencial a estos fármacos. "Las medidas que se dibujan tendrán en cuenta la especificidad de los medicamentos huérfanos. No puede ser de otra manera", aseguran.

Impacto directo en el SNS

Por su parte, en el informe, el sector de los medicamentos huérfanos señalan que disponer de tratamientos efectivos para las enfermedades raras tiene un impacto directo en la productividad laboral y en las necesidades y cargas de cuidados personales, pudiendo aportar una importante reducción de costes directos e indirectos tanto para el sistema sanitario como para la sociedad.

Concretamente, entre los datos que aporta este documento está que la introducción de tratamientos en enfermedades metabólicas puede reducir los costes directos en más de un 80 por ciento, y en las hematológicas e inmunológicas, los indirectos pueden llegar a disminuirse hasta el 88 por ciento. No obstante, para que todo ello se materialice, hay que superar las barreras en investigación, acceso y regulación, tal y como apuntan los expertos.

En este sentido, el número de ensayos clínicos de estos productos es bajo todavía, según los datos que ofrecen, en España, hasta agosto de 2023, se estaban llevando a cabo un total de 4.387 ensayos, de los que sólo el 22 por ciento estaba centrado en estas patologías, evidenciando un amplio margen de mejora.

Respecto al acceso, la situación tampoco es la más óptima. Siete de cada diez medicamentos designados como huérfanos entre 2019 y 2023 son autorizados en Europa. De ellos, ocho de cada diez son comercializados en España, pero solo el 63 por ciento de los medicamentos con código nacional son financiados por parte del SNS. Asimismo, entre 2020 y 2023, la espera media para la financiación de los nuevos medicamentos huérfanos en España fue de entre 23 y 33 meses.

Por estos motivos, los expertos también apuntan la necesidad de implementar modelos innovadores de acceso que aseguren la disponibilidad de estos tratamientos de forma más ágil y homogénea con independencia del lugar de residencia. Al igual que optimizar los registros de estas patologías, aumentar la cobertura de los programas de cribado neonatal y armonizar los procedimientos diagnósticos entre las comunidades autónomas.