El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la
Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado
no renovar la autorización de comercialización de un medicamento autorizado en 2014 para el tratamiento de pacientes ambulantes con
distrofia muscular de
Duchenne, tras no confirmar su eficacia en una revisión completa de varios estudios.
La AEMPS, dependiente del Ministerio de Sanidad, señala que informará sobre la decisión final de la
Comisión Europea, así como de la
fecha efectiva de la retirada de la comercialización de este fármaco cuando se conozca.
"La eficacia de '
Translarna' no se ha confirmado tras una revisión completa de los datos disponibles sobre sus beneficios y riesgos. Por tanto,
la autorización condicional no se renovará y el medicamento dejará de estar disponible en la Unión Europea", advierte la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), que se hace eco de los informes del CHMP.
Los resultados se han confirmado tras una revisión completa de todos los datos disponibles sobre beneficios y riesgos, teniendo en cuenta los
resultados de diferentes estudios, el estudio basado en el registro de pacientes y la opinión de expertos en neurología y representantes de pacientes.
Los estudios no han confirmado la eficacia
El CHMP concluyó que el
estudio 041 -un ensayo clínico fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en 360 pacientes de 7 años y mayores-
no ha confirmado la eficacia de 'Translarna'. A la fase de doble ciego, que duró 72 semanas, le siguió otra fase de 72 semanas en la que los pacientes que inicialmente recibieron placebo pasaron a recibir 'Translarna'. Estos resultados se consideraron particularmente relevantes, ya que el estudio incluyó una población que se esperaba fuera
más sensible a los efectos del medicamento.
En su revisión, el CHMP también consideró la comparación de los resultados en los pacientes tratados con 'Translarna' e incluidos en el registro Stride (estudio 025o) con los
datos de la historia natural de la enfermedad. El CHMP tuvo en cuenta los resultados que se observaron en el retraso en la pérdida de deambulación, pero
no pudo llegar a una conclusión, dadas las dudas metodológicas y la incertidumbre generada por las comparaciones indirectas. Asimismo,
no se vio un beneficio claro en los resultados de otros parámetros. Por último, el comité también consideró los estudios pediátricos 045 y 046.
En 2014, 'Translarna' obtuvo una
autorización condicional que significa que estaba
sujeta a renovaciones anuales basadas en los resultados de los estudios adicionales, impuestos al titular de autorización de comercialización. En 2016, cuando se renovó la autorización de comercialización, el CHMP solicitó un nuevo estudio con el fin de confirmar su eficacia, en particular en los pacientes en fase progresiva de pérdida de deambulación, ya que se esperaba que tuvieran mejor respuesta.
La
distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular que
aparece en la infancia, provocando una pérdida progresiva de la fuerza muscular, debido a la ausencia de la distrofina, la proteína del músculo. En su desarrollo, suele producirse una
pérdida de la capacidad de andar en torno a los 9 o 10 años, y una agravación y generalización de la afectación muscular, incluido el sistema cardio-respiratorio.
Por ello, a partir de la adolescencia, los chicos afectados suelen requerir
asistencia respiratoria. La esperanza de vida promedio suele ser de unos 30 años, aunque en muchos casos, es menor.
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