La
Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) define los medicamentos de terapias avanzadas como aquellos que están basados en
genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) que incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico. Para impulsar estos fármacos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha puesto en marcha un
proyecto piloto para apoyar a estos desarrolladores académicos sin fines de lucro y este 2024 seleccionará a nuevos.
Así lo han confirmado fuentes de la
EMA a
Redacción Médica: "La Agencia tiene previsto seleccionar hasta
cinco candidatos para finales de 2024. Tres candidatos ya fueron seleccionados a finales de 2023: Hospital Clínic de Barcelona, Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT) – Charité y Fondazione Telethon. Pero está prevista una
selección adicional antes de final de este año".
Esta idea se lanzó en 2022 y desde entonces ha guiado a los
desarrolladores no comerciales de terapias avanzadas prometedoras para abordar necesidades médicas no cubiertas a través de los requisitos científicos y regulatorios en la Unión Europea (UE) y comprender mejor sus necesidades para permitirles avanzar en el desarrollo de sus medicamentos y, finalmente, llegar a la etapa de
solicitud de autorización de comercialización.
En esta misma línea, estas fuentes indican que se está haciendo un "seguimiento minucioso de los avances" de las terapias y se espera que los resultados iniciales del
proyecto piloto estén disponibles en 2025: "Una vez finalizado, se publicará un
informe sobre las lecciones aprendidas de esta iniciativa y las áreas de mejora en el apoyo a los desarrolladores académicos".
Representante español en el proyecto
Queda por ver si habrá más presencia española en este
proyecto de terapias avanzadas de la EMA, no obstante, por el momento está el
Hospital Clínic de Barcelona. Este centro
está desarrollando ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en las propias células T de los pacientes. El medicamento está indicado para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda recidivante/refractaria, un tipo de cáncer de la sangre. En diciembre de 2021, se le concedió la elegibilidad para el plan de la EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos
dirigidos a una necesidad médica no cubierta (Prime).
Asimismo, los otros dos participantes desarrollan medicamentos de
terapia génica. TregTacRes, un medicamento
basado en células T modificadas, destinado a ser utilizado como terapia complementaria después de un trasplante, está siendo desarrollado por el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) – Charité. Mientras que Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) es desarrollado por Fondazione Telethon y está destinado al tratamiento del
síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.
Aunque es cierto que este piloto
no introduce ninguna herramienta regulatoria nueva, la EMA se compromete a ayudar a los participantes a aprovechar el uso de las herramientas regulatorias existentes y las medidas de apoyo al desarrollo. Los participantes piloto seleccionados se beneficiarán de reducciones y exenciones, tal como se establece en la decisión de la directora ejecutivo de la Agencia, Emer Cooke, sobre
incentivos para asesoramiento científico, solicitudes de autorización de comercialización e inspecciones previas a la autorización.
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