La Comisión Europea aprueba Hemlibra (Roche) para tratar hemofilia A grave

Roche anuncia que la Comisión Europea ha aprobado Hemlibra (emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII. El fármaco puede usarse en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidor del factor VIII.

La autorización por parte de la CE se ha basado en los resultados de los estudios de referencia Haven 3 y Haven 4. En el primero, en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con Hemlibra produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII. En el segundo ensayo, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada cuatro semanas.

Hemlibra aplicado cada semana o cada dos semanas reduce las hemorragias tratadas un 96 y 97 por ciento, respectivamente

Hemlibra es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.

Además, la profilaxis con Hemlibra cada semana o cada dos semanas produjo una reducción del 96 por ciento) y del 97 por ciento en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con la ausencia de profilaxis.

Elena Santagostino, directora de la Unidad de Hemofilia del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi de la Fundación Cà Granda, del Hospital Policlínico Maggiore de Milán (Italia), respecto a las diversas opciones de dosificación del tratamiento, señala: "Esperamos que las tres opciones de dosis disponibles para su administración permitan a las personas con hemofilia A y a sus médicos elegir la opción que más se adapte a sus preferencias y estilo de vida".

Por su parte, Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, indica como "un momento histórico" la aprobación de Hemlibra por parte de la Comisión Europea. Según Horning, el medicamento "es la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A grave sin inhibidores en casi 20 años en Europa. Además, esta terapia puede controlar eficazmente las hemorragias mientras ofrece dosis subcutáneas una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas".

Aprobación de la FDA

El pasado 4 de octubre, Hemlibra fue autorizado para su comercialización, tras el procedimiento de 'Revisión Prioritaria', por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en adultos y niños, recién nacidos y ancianos con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. También recibió previamente la designación 'Breakthrough Therapy' ('Terapia Innovadora') por la FDA para la hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.