La
Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado
informes de posicionamiento terapéutico (IPT) para tres medicamentos:
Onpattro (patisirán), Tegsedi (inotersén) y
Skyrizi (risankizumab).
Tanto Onpattro como Tegsedi están indicados para el
tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina, mientras que Skyrizi está indicado para el
tratamiento de psoriasis en placas.
La amiloidosis hereditarias por transtiretina (ATTRh) es una
enfermedad rara y progresiva, caracterizada por mutaciones patogénicas en el gen de la transtiretina (TTR). Dichas mutaciones pueden provocar la desestabilización de la estructura en forma de tetrámero de la proteína, haciéndola más fácilmente disociable en sus monómeros, de manera que se acumulan fibrillas de amiloide insolubles en el espacio extracelular de diversos órganos y tejidos, alterando su funcionamiento.
Respecto a
Onpattro, la Aemps concluye que "
tanto el perfil de eficacia como de seguridad a largo plazo son por el momento limitados. Los efectos sobre la cardiomiopatía no se encuentran del todo caracterizados". "La continuidad de tratamiento deberá valorarse en caso de progresión de la enfermedad, definida como el cumplimiento de al menos dos de los siguientes criterios: empeoramiento clínico, cambio de estadio en la polineuropatía amiloidótica familiar de I a II o de II a III, electroneurografía que muestre caída de al menos un 50 por ciento en la amplitud CMAP y/o SNAP en un periodo de 12 meses o progresión del NIS ≥ a 10 puntos, confirmado en dos evaluaciones separadas en el tiempo, en un periodo de 6 meses.
En cuanto a
Tegsedi, la Aemps concluye que "
no existe evidencia sobre el impacto del tratamiento con inotersén en la supervivencia de los pacientes con ATTRh. La eficacia de inotersén sobre la cardiomiopatía no se considera demostrada". Es por ello que la Aemps
no recomienda modificar el posicionamiento sobre ninguno de estos dos fármacos.
Psoriasis en placas
La
psoriasis es una enfermedad cutánea inflamatoria crónica y recurrente que afecta a 1,5-3% de la población general en Europa, con una variación significativa por ubicación geográfica y edad. La prevalencia de psoriasis varía en la Unión Europea del 0,6% al 8,5% siendo similar en hombres y en mujeres. La prevalencia en España se ha estimado en un 2,3% de la población.
Se trata de una enfermedad
multifactorial, cuya etiología es aún poco clara, si bien se considera que está mediada por el sistema inmunitario,
caracterizada por la hiperproliferación de queratinocitos y linfocitos T infiltrantes de la piel que sobreexpresan mediadores proinflamatorios. Por otro lado, la existencia de una predisposición genética, así como ciertos desencadenantes ambientales parecen intervenir en su desarrollo.
Para esta enfermedad, la Aemps considera que Skyrizi "
se puede considerar una alternativa terapéutica a otros biológicos de alta eficacia, en segunda línea de tratamiento de pacientes con psoriasis en placas moderadagrave tras respuesta inadecuada, contraindicación o intolerancia a tratamientos sistémicos convencionales, o PUVA y que sean candidatos a tratamiento sistémico".
Además, "en casos excepcionales de pacientes con psoriasis extensa, grave e incapacitante, que requiere un abordaje con fármacos biológicos desde el inicio, risankizumab podría ser una opción terapéutica adecuada. Particularmente en este escenario, la elección del tratamiento biológico deberá basarse fundamentalmente en la
eficacia de las alternativas disponibles, el perfil de seguridad y las características propias de cada paciente".
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