La FDA autoriza el ensayo de fase III de tivanisirán de PharmaMar

Un fármaco para el ojo seco creado con la tecnología de silenciamiento genérico basada en el ARN de interferencia

Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis.

04 mar 2021. 10.00H
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La FDA ha autorizado el inicio del ensayo clínico de fase III Syl1001_V de la solución oftálmica tivanisirán de Sylentis, compañía del Grupo PharmaMar, para tratar la enfermedad de ojo seco asociada al Síndrome Sjögren.

Como informan desde la compañía, el diseño del estudio ha sido aprobado por la FDA en 30 días y formará parte de la solicitud de autorización de comercialización, que incluirá otro ensayo de fase III. En este estudio participarán más de 30 hospitales en Estados Unidos y 200 pacientes. Se trata de un estudio aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con un grupo placebo, cuyos objetivos primario y secundario son, respectivamente, evaluar la eficacia (signos y síntomas) y la seguridad de tivanisirán en pacientes con la enfermedad de ojo seco, asociada al Síndrome de Sjögren. Esta fase III no se hará en España.

Tivanisirán supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores en diferentes áreas terapéuticas a través de la tecnología de silenciamiento génico basada en el ARN de interferencia (RNAi). Se trata de un fármaco administrado en gotas para el control de la inflamación y el dolor característicos de esta patología.
 

Agilidad en la autorización del estudio


Tanto el diseño del protocolo de este ensayo, como su autorización por parte de las autoridades reguladoras, se sustenta en la evidencia científica de seguridad y eficacia obtenida en el ensayo Helix de fase III. En este estudio se observó una mejora significativa en signos y síntomas en el subgrupo de pacientes con síndrome de Sjögren, esta patología cursa con una forma más grave de la enfermedad de ojo seco.

En palabras de Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis: “El inicio de este ensayo en Estados Unidos representa un paso importante hacia el avance de nuestro objetivo de ofrecer terapias innovadoras a pacientes con enfermedades de la superficie ocular. La FDA ha sido muy ágil en la autorización de este estudio, dándonos su visto bueno en tan solo 30 días desde que lo presentamos”.

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