Facilitar un acceso ágil a nuevos fármacos "retroalimenta" la investigación

“Facilitar un acceso rápido y equitativo a los nuevos medicamentos retroalimenta el conocimiento sobre la enfermedad y la propia investigación, especialmente si se trata de medicamentos huérfanos”. Así lo defendió el pasado martes en Madrid la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, en el foro Hoja de ruta enfermedades raras, impulsado por una decena de organizaciones de pacientes y sociedades científicas. En el caso de las patologías poco frecuentes, que los pacientes puedan beneficiarse cuanto antes de la llegada de una innovación es más importante, si cabe, por la falta de información que existe sobre la mayoría de ellas —se estiman en más de 7.000—.

La realidad es que hoy solo están disponibles en España 44 de cada 100 medicamentos huérfanos que aprueba la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), una cifra que se aleja del porcentaje de acceso que tienen países de nuestro entorno como Francia e Italia (70 por ciento) o Alemania (90 por ciento), según el informe anual de Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa.

Por tanto, mejorar estas cifras se ha convertido en uno de los principales desafíos en este campo, junto con la reducción de los tiempos de diagnóstico y el impulso a la investigación. “La elevada duración del proceso de financiación y fijación de precios para estos medicamentos, que impide la comercialización del medicamento, supone que hoy se está utilizando un mecanismo de acceso pensado para casos individuales y que se aplica de manera distinta según la comunidad autónoma. Y no es el más adecuado para estos pacientes”, explicó Pineros, en referencia al RD por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.

Nuevas propuestas para mejorar la situación

La directiva propuso como alternativa establecer en España un procedimiento de evaluación y financiación, con criterios concretos y transparentes, que tenga en cuenta las especificidades inherentes a estos fármacos, que cuente con la participación de los pacientes y de los profesionales sanitarios expertos en la enfermedad y no supere el periodo de seis meses establecido por la ley.

Asimismo, planteó la necesidad de establecer un diálogo temprano entre administraciones sanitarias y compañías farmacéuticas, así como la definición y uso de modelos de financiación que garanticen la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. “La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Tenemos modelos de riesgo compartido que están funcionando en el SNS. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes, porque el número de pacientes es menor y, por tanto, menor la evidencia y mayor la incertidumbre que se genera para la toma de decisiones por parte de la Administración”, aseveró.

“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, añadió, sobre todo, cuando cada vez son más las opciones con las que cuentan. De hecho, uno de cada cuatro ensayos clínicos que se desarrollan en España son para enfermedades raras (230 en 2022), como confirman los últimos datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), de los cuales el 54 por ciento son en las fases I y II de la investigación, “las más tempranas, y por tanto clave para los pacientes, y que demuestran el interés claro de las compañías por investigar en España”, dijo Pineros. Esto se traduce en que “el SNS y sus profesionales van a contar con un mayor conocimiento de la enfermedad y con una opción de tratamiento”, añadió.

Aunque el reto no acaba aquí. La portavoz de Farmaindustria recordó que tan importante es garantizar el acceso a los nuevos medicamentos huérfanos como la posterior recogida de información de los resultados en salud que arrojen estos tratamientos. “Si se hace adecuadamente y aprovechando las posibilidades que abren las tecnologías de la información, compartir esos datos con autoridades, agencias reguladoras, profesionales sanitarios, pacientes y compañías farmacéuticas repercutirá, sin duda, en beneficio de todos”, aseguró Pineros.

El foro Hoja de ruta enfermedades raras ha sido impulsado por el Foro Español de Pacientes, la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), la Asociación española de ayuda a pacientes y familias afectadas de fallo intestinal, trasplante multivisceral y nutrición parenteral (NUPA), la Asociación Española de Déficits Inmunitarios Primarios (Aedip), la Fundación Isabel Gemio, la Asociación Española de Angioedema Familiar (Aedaf), el Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades Poco Frecuentes (Indepf), la Sociedad Española de Errores Innatos del Metabolismo y la Sociedad Española de Medicina de Familia y Comunitaria (Semfyc).