La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha puesto en marcha un
proyecto piloto para ayudar a cerrar la brecha entre la investigación básica y la obtención de medicamentos. El objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes del denominado
Espacio Económico Europeo (EEE).
Este piloto está abierto a promotores pertenecientes al mundo académico y a organizaciones no comerciales que desarrollan medicamentos de terapia avanzada, es decir,
se centra en otros actores más allá de las farmacéuticas. Estos medicamentos de uso humano se basan en genes, tejidos o células y podrían ofrecer a los pacientes tratamientos innovadores.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (
Aemps), como autoridad nacional competente implicada en el piloto, ha anunciado que ofrecerá apoyo regulatorio e información adicional a través de su
Oficina de apoyo a la innovación y conocimiento sobre medicamentos a todos los promotores interesados en participar en el piloto europeo.
Primera terapia seleccionada
El proyecto piloto guiará a los participantes desde el principio: pasando por las normas de correcta fabricación hasta el
planteamiento de estudios clínicos que cumplan con los estándares regulatorios. El primer participante del piloto ya ha sido seleccionado; el medicamento se denomina ARI-0001, un receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés)
basado en las propias células T de los pacientes y desarrollado por el Hospital Clínic de Barcelona.
Esta terapia está reconocida como la
"primera europea preparada específicamente para mieloma múltiple". En 2021 realizó un ensayo, de muy
buenos resultados tanto en eficacia como toxicidad, con 30 pacientes en el propio Clínic de Barcelona. En noviembre de ese mismo año presentaron los datos en el Congreso Americano de Hematología.
En junio de este año
el propio hospital envió la documentación relativa a esta CART a la Aemps para iniciar el proceso de exención hospitalaria. Además, el ensayo ha ido aumentando el número de pacientes y ya ha sido definido para que varios hospitales puedan pedir la exención hospitalaria y aplicarlo en caso de ser aprobado.
Valoración de necesidad de ayuda adicional
El piloto, así, tiene como objetivo principal solventar las necesidades de los investigadores académicos no comerciales; los contribuyentes más destacados en el
desarrollo de medicamentos de terapia avanzada y de dispositivos de diagnóstico y dispensación. Aunque juegan un papel esencial, la evidencia ha demostrado que explorar los requisitos regulatorios les puede suponer un reto. Así, la EMA ofrecerá apoyo y guía en el campo regulatorio, por el momento, a cinco medicamentos de terapia avanzada previamente seleccionados. Estos tienen que estar orientados a necesidades clínicas no cubiertas y desarrollados únicamente por promotores académicos y no comerciales de Europa.
Asimismo, a priori no se añadirá al piloto
ninguna herramienta regulatoria nueva. El objetivo es valorar qué herramienta regulatoria o apoyo adicional podría ser necesario añadir, con el fin de optimizar el número de medicamentos de terapia avanzada que llegan a los pacientes. Además, otro de los objetivos es la mejora de la comunicación entre interlocutores y el apoyo a los investigadores académicos.
Los participantes del piloto se beneficiarán de la máxima flexibilidad regulatoria a su alcance y diferentes medidas de
apoyo al desarrollo de dichos productos, como son la reducción o exención del pago de tasas. El progreso se irá evaluando y se espera que los resultados iniciales del piloto estén disponibles dentro de 3 o 4 años. Al finalizar el piloto, se publicará un informe y es probable que se realice un workshop con todos los grupos de interés involucrados, con el fin de poner en común los aprendizajes obtenidos durante el piloto.
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