Novartis ha anunciado este lunes que la
Comisión Europea (CE) ha aprobado
'Kymriah' (tisagenlecleucel, anteriormente CTL019) para el tratamiento de
pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con
leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en
recaída tras trasplante o en una
segunda o posterior recaída, así como para el tratamiento de
pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
'Kymriah' (tisagenlecleucel), desarrollado en colaboración con la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos), es un innovador tratamiento de
administración única que utiliza las propias
células T del paciente para combatir el
cáncer, así como la
única terapia CAR de células T (CAR-T) con receptor de antígeno quimérico que recibe la aprobación en la UE para estas dos neoplasias distintas de células B. 'Kymriah' también fue la primera terapia celular CAR-T autorizada por la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
"La autorización de 'Kymriah' (tisagenlecleucel)
supone un hito transformador para los pacientes en Europa que necesitan nuevas opciones de tratamiento. Novartis continuará construyendo una infraestructura global para proporcionar terapias CAR de células T allí donde antes no existían, continuando firmes en nuestro objetivo global de transformar el tratamiento contra el cáncer", señala Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology.
Ensayos clínicos
Esta autorización se ha basado en la revisión de los dos únicos ensayos clínicos de registro CAR-T, 'JULIET' y 'ELIANA', que
incluyeron a pacientes de ocho países europeos. En estos ensayos, 'Kymriah' (tisagenlecleucel) ha demostrado unos índices de respuesta sólidos y duraderos, así como un perfil de seguridad consistente para dos poblaciones de pacientes difíciles de tratar.
En un primer momento, 'Kymriah' fue designado producto médico huérfano, y
es una de las primeras terapias designadas 'PRIME' en recibir la aprobación de la UE. 'PRIME' (Medicamentos Prioritarios) es un programa lanzado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con el objetivo de reforzar el apoyo para el desarrollo de medicamentos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas, así como para ayudar a los pacientes a que se beneficien lo antes posible de las terapias que puedan suponer mejoras significativas en su calidad de vida.
"Acercarlo a los pacientes de la UE
supone un avance sin precedentes en el paradigma de tratamiento y proporciona una terapia con potencial curativo a los pacientes jóvenes con LLA que no han sido tratados favorablemente con las terapias existentes y a los que les quedan opciones limitadas," afirma el profesor Peter Bader, jefe de la División de trasplante de progenitores hematopoyéticos e inmunología.
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