Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics han anunciado que la Comisión Europea ha otorgado la
autorización de comercialización de su tratamiento en la Unión Europea para pacientes adultos con enfermedad de
Fabry.
“Las personas que conviven con la enfermedad de
Fabry suelen percibir su enfermedad como una carga y todavía experimentan necesidades médicas no satisfechas”, afirma
Giacomo Chiesi, director de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi. “Quiero transmitir nuestro más sincero agradecimiento a todos los pacientes y defensores de los pacientes que han colaborado estrechamente con los investigadores clínicos, científicos y reguladores durante el programa de desarrollo clínico, facilitando la obtención de los datos necesarios para esta aprobación. Es un paso muy importante para llevar la innovación a la vida real de los pacientes, así como para dar lugar a la esperanza y a
soluciones integradas decisivas”.
Qué es la PRX-102
La
PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) es una terapia de reemplazo enzimático PEGilada (ERT). Consiste en una enzima α-galactosidasa-A humana recombinante expresada en cultivos de células vegetales que está diseñada para proporcionar una vida media prolongada.
La autorización de la PRX-102 por parte de la CE se basa en los
resultados de un programa integral de desarrollo clínico realizado en más de 140 pacientes que han seguido el tratamiento durante un periodo de hasta 7,5 años. El estudio se ha realizado tanto en pacientes sin tratamiento previo con ERT como en pacientes previamente tratados con ERT, incluido un ensayo head to head que ha cumplido su criterio principal de
valoración, con la demostración por parte de la PRX-102 de una
eficacia no inferior a la agalsidasa beta en el control de la enfermedad renal, según lo evaluado en la reducción de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe).
“Estamos muy
satisfechos de que la Comisión Europea haya aprobado la PRX-102 para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La autorización de la UE evidencia nuestro
compromiso por ofrecer terapias y soluciones innovadoras para las personas afectadas por enfermedades raras”, señala
Diego Ardigò, Jefe de Investigación y Desarrollo de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi.
“Como empresa B Corp certificada, nos comprometemos a garantizar el acceso a la PRX-102 para el mayor número posible de personas que conviven con la enfermedad de Fabry y queremos mostrar nuestro agradecimiento a las personas que han participado en nuestro extenso programa de
investigación clínica. La posibilidad de ofrecer esta nueva opción de tratamiento es importante para reducir la carga que supone esta enfermedad crónica para los pacientes, sus familias y el sistema de salud”.
Una nueva opción terapéutica para la enfermedad de Fabry
“La aprobación de la PRX-102 por parte de la Comisión Europea es un hito importante para los pacientes con la enfermedad de
Fabry y sus familias, puesto que ofrece una nueva opción terapéutica”, afirma Dror Bashan, presidente y director ejecutivo de Protalix.
“Estamos
orgullosos de haber alcanzado este logro y creemos que la aprobación valida aún más nuestra
ciencia y
tecnología. Según los sólidos resultados de nuestros consistentes programas clínicos, la PRX-102 tiene potencial para ser ampliamente utilizada durante muchos años. Junto a Chiesi, mantenemos nuestro compromiso por satisfacer las necesidades de los
pacientes con la enfermedad de Fabry y llevar al mercado esta nueva opción de tratamiento”, declara Bashan.
La pegunigalsidasa alfa cuenta también con la aprobación de la U.S. Food and Drug Adminsitration (FDA), que ha evaluado su
efectividad y
seguridad. Ahora será posible el acceso ampliado y, para ello, los médicos responsables del tratamiento deben considerar todos los posibles riesgos del tratamiento con pegunigalsidasa alfa. El acceso debe garantizar el cumplimiento
normativo de acuerdo con todas las leyes y regulaciones federales y estatales aplicables. Los investigadores no deben solicitar el reembolso del producto proporcionado a los pacientes que participan en un programa financiado por el Gobierno.
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