Akcea Therapeutics ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido a Waylivra (volanesorsén) la autorización de comercialización condicional como complemento de la
dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar FCS confirmado genéticamente y con alto riesgo de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente.
Esta autorización se produce tras el dictamen favorable que recomendaba la aprobación del
Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Como parte de la autorización de comercialización condicional, Akcea e Ionis realizarán un estudio de seguridad postautorización (ESPA) no intervencionista basado en un registro.
"Volanesorsén es el único tratamiento aprobado para pacientes con FCS y es un hito importante para la comunidad
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"Volanesorsén es el único tratamiento aprobado para pacientes con FCS"
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mundial de esta enfermedad. Este hecho supone también la segunda aprobación de un medicamento de Akcea en el último año. Estamos muy agradecidos a todos los pacientes y médicos de todo el mundo que participaron en nuestros ensayos clínicos. Sus percepciones de los retos de esta enfermedad devastadora y sus testimonios sobre cómo se han beneficiado de volanesorsén siguen motivándonos", manifestó Paula Soteropoulos, CEO de Akcea Therapeutics. "Tenemos previsto lanzar volanesorsén en Alemania este año, y en otros países europeos en 2020".
La autorización de comercialización de volanesorsén por la CE se basa en los resultados del estudio de fase 3 Approach y del estudio de extensión abierto en marcha del mismo, y está respaldada por los resultados del estudio de fase 3 Compass. Los resultados del ensayo Approach, el estudio más amplio jamás realizado en pacientes con FCS, muestran que, en comparación con placebo, el tratamiento con volanesorsén logra una reducción clínica y estadísticamente significativa de los triglicéridos durante el período de estudio. Un análisis de los pacientes con antecedentes de
episodios recurrentes de pancreatitis (≥ 2 episodios en los cinco años previos al inicio del estudio) mostró una reducción considerable de las pancreatitis en pacientes tratados con volanesorsén en comparación con los tratados con placebo.
El FCS
El FCS es una enfermedad ultra rara debilitante que puede impactar en la vida diaria. Está causada por el mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa (LPL), que origina un riesgo y una carga de enfermedad importantes, incluida una pancreatitis aguda imprevisible y potencialmente mortal, así como complicaciones crónicas debidas a lesión orgánica permanente. Se calcula que hay entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo, de las que aproximadamente
1.000 viven en Europa.
"Volanesorsén es el único tratamiento disponible para los pacientes con FCS, por lo que esta aprobación es un acontecimiento trascendental para la comunidad global del FCS. Los pacientes, sus cuidadores y sus familias han sufrido
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Entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo
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la ausencia de opciones terapéuticas. Ahora, los pacientes de toda Europa pueden acceder a un
medicamento capaz de ayudar a contrarrestar la elevación intensa de los triglicéridos, lo que puede darles la esperanza de mejorar su salud. La hipertrigliceridemia puede originar diversos síntomas crónicos graves y frecuentes, como dolor abdominal y aumento del riesgo de pancreatitis, que tienen una repercusión diaria importante en las personas que sufren FCS", señaló Jules Payne, director ejecutivo de Heart UK y presidente de FH Europe.
Volanesorsén es un oligonucleótido antisentido diseñado por Ionis y desarrollado conjuntamente por Akcea e Ionis para reducir la producción de ApoC-III, una proteína que regula los triglicéridos plasmáticos. Volanesorsén es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrable en una
jeringa precargada de un solo uso.
"La aprobación de volanesorsén supone un hito para las personas afectadas por el FCS y para todos los profesionales de la medicina especializados en el tratamiento de trastornos de los lípidos", afirmó Eric Bruckert, jefe del servicio de endocrinología y prevención de
enfermedades cardiovasculares del Hospital Pitié-Salpêtrière de París, Francia. "Los especialistas se muestran satisfechos al disponer a partir de ahora de una opción de tratamiento debido a la importante carga que supone el FCS para los pacientes y sus familias".
"Volanesorsén es el tercer medicamento de Ionis aprobado en algo más de dos años. Nuestra tecnología antisentido, muy eficiente y altamente innovadora, tiene el potencial de abordar con precisión la
causa fundamental de la enfermedad. El FCS es un ejemplo de una enfermedad para cuyo abordaje nuestra nueva tecnología tiene las características ideales", declaró Brett P. Monia, director de operaciones de Ionis. "Estamos seguros de que nuestra filial, Akcea, dispone de un equipo de expertos comprometido y preparado para poner volanesorsén a disposición de los pacientes lo antes posible".
Acerca de volanesorsén
Volanesorsén es el único tratamiento indicado para personas con
síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).Es un producto de tecnología antisentido patentada de Ionis, diseñado para reducir la producción de ApoC-III, una proteína que regula los triglicéridos plasmáticos y que también puede afectar a otros parámetros metabólicos.
Volanesorsén también se encuentra actualmente en la fase 3 de desarrollo clínico para el tratamiento de pacientes con lipodistrofia familiar. Akcea espera presentar datos de primera línea de este estudio a mediados de 2019.
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