La Comisión Europea ha aprobado el fármaco eltrombopag (Revolade) para tratar a pacientes pediátricos de trombopenia inmune primaria (PTI) que sean refractarios a otros tratamientos, según ha anunciado la compañía Novartis.
La aprobación incluye el uso de comprimidos junto con una nueva formulación en suspensión oral de eltrombopag, diseñada para los más pequeños que pueden tener problemas para tragar comprimidos. La CE aprobó 'Revolade' en 2010 para su uso en adultos con la misma enfermedad.
“Para las familias y cuidadores de niños afectados por una enfermedad rara, disponer de una nueva opción de tratamiento puede suponer un cambio total en el manejo de la enfermedad”, ha señalado Alessandro Riva, médico y director global de Desarrollo Oncológico y Asuntos Médicos de Novartis.
La autorización se basa en los datos de dos ensayos doble ciego, aleatorizados y controlados por placebo, incluyendo el mayor ensayo clínico de Fase III realizado en esta población de pacientes. En los estudios, los pacientes del grupo de tratamiento y de placebo podían usar terapias de mantenimiento de PTI estables, conforme a las prácticas de tratamiento locales.
Según informa la compañía, el tratamiento con eltrombopag aumentó y mantuvo significativamente el recuento de plaquetas en pacientes pediátricos con PTI crónica refractarios o que habían recaído tras recibir terapias para PTI crónica. Algunos pacientes que tomaban medicación concomitante para la PTI pudieron reducir o interrumpir el uso de dichos medicamentos, principalmente corticosteroides.
Eltrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina oral (TPO) que se administra una vez al día cuyo mecanismo de acción induce la estimulación y diferenciación de megacariocitos (células grandes que se hallan principalmente en la médula ósea) de las células madre de la médula ósea para incrementar la producción de plaquetas.
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