Una de las últimas decisiones de la Comisión Europea pasa por autorizar la comercialización de CabliviTM (caplacizumab) de Sanofi para el tratamiento de adultos que sufren episodios de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), un trastorno de coagulación de la sangre poco común.
En este sentido, Cablivi es el primer medicamento indicado específicamente para el tratamiento de la PTTa, un trastorno autoinmunitario de coagulación de la sangre potencialmente mortal, que se caracteriza por formar una extensa red de coágulos en los capilares de todo el cuerpo y que puede resultar en una trombocitopenia grave, una anemia hemolítica microangiopática (destrucción y pérdida de glóbulos rojos) o una isquemia.
Tecnología Nanobody
Por eso, a pesar del tratamiento de referencia actual, que consiste en el recambio plasmático (RP) diario y la inmunosupresión, los episodios de PTTa se asocian todavía a una tasa de mortalidad de hasta el 20 por ciento. La mayoría de las muertes ocurren en un plazo de 30 días desde el diagnóstico.
Cablivi es un producto desarrollado por Ablynx, una compañía de Sanofi y es el primer medicamento basado en la tecnología Nanobody que ha conseguido ser aprobado para formar parte de la franquicia de trastornos de la sangre poco comunes de Sanofi Genzyme.
Su aprobación en la UE se basa en el ensayo clínico fase II Titan y el ensayo clínico fase III Hercules que incluyeron 220 pacientes adultos con PTTa. La eficacia y la seguridad de caplacizumab, combinado con el tratamiento de referencia (el RP diario y la inmunosupresión), se demostraron en estos ensayos.
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