La compañía farmacéutica
Roche ha anunciado este martes que la
Comisión Europea ha aprobado la ampliación de la autorización de comercialización de su tratamiento para incluir a incluir a los
lactantes menores de dos meses con diagnóstico clínico de
atrofia muscular espinal (AME) Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con entre una y cuatro copias de SMN2 desde el nacimiento hasta menos de dos meses.
Los datos provisionales del ensayo en curso Rainbowfish en
bebés presintomáticos desde el nacimiento hasta las seis semanas con AME Tipo 1 respaldaron la ampliación de la
autorización de comercialización.
"La comunidad de la AME acoge con satisfacción la decisión de la Comisión Europea de ampliar el uso de risdiplam desde el nacimiento", declara la presidenta y directora general de SMA Europe, Nicole Gusset. "
Preservar las neuronas motoras desde la edad más temprana posible y prevenir su pérdida irreversible puede tener un impacto sustancial en la capacidad futura de una persona para moverse y funcionar. Esperamos seguir colaborando para
mejorar el diagnóstico, incluido el cribado neonatal, y garantizar que todas las personas con AME tengan acceso a los medicamentos", añade.
Por su parte, el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche,
Levi Garraway, destaca que, con esta ampliación de la indicación, "se podrá tratar a los bebés poco después de nacer con risdiplam, lo que les permite la mayor oportunidad de alcanzar los hitos de sentarse, ponerse de pie y caminar, similar a los
niños sanos".
Reacciones adversas del tratamiento
La aprobación de la Comisión Europea del fármaco comercializado como' Evrysdi' se basa en el
análisis provisional Rainbowfish, que incluyó a seis bebés con dos o tres copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el cien por cien (6/6) podían
sentarse tras un año de tratamiento con 'Evrysdi', el 67 por ciento (4/6) podían
estar de pie y el 50 por ciento (3/6) podían
caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.
Los datos de Rainbowfish muestran que el
perfil de seguridad de 'Evrysdi' en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME. Las
reacciones adversas más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección de las vías respiratorias superiores (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección de las vías respiratorias inferiores (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.
Este tratamiento fue
aprobado inicialmente en Europa en marzo de 2021 para el tratamiento de pacientes de dos meses de edad o mayores. La aprobación se basó en datos de ensayos clínicos de los estudios pivotales Sunfish y Firefish.
Roche está investigando actualmente 'Evrysdi' en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo de fase II/III Manatee para el tratamiento de la
atrofia muscular espinal.
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